研究人员发现潜在的新联合治疗患有罕见疾病

骨髓纤维化是一种严重且非常珍稀的血液病，其治疗迄今为止仅有部分是有效的。其低发病率是仍然缺乏有效疗法的原因之一。西班牙国家癌症研究中心（CNIO）的H12O-CNIO血液恶性肿瘤临床研究单位现已报告使用三种药物联合治疗治疗骨髓纤维化的大量改善。涉及患者的临床试验已经开始运行。调查结果在期刊上发表哈及炎

该研究由JoaquínMartínez-López领导，由Miguel Gallardo协调。它基于药理筛查过程细胞取自患者患有患病骨髓纤维化暴露于几种药物，包括Ruxolitinib，其中一个疾病推荐的治疗方法。结果表明，与尼洛尼布和尼洛尼布相结合时，其有益效果增强强的松，目前用于治疗其他疾病。

骨髓纤维化会影响骨髓干细胞，这负责制备所有血细胞。它的特征在于过量生产的结缔组织导致纤维化，最终取代骨髓中的干细胞。这反过来迫使血细胞在骨髓外部成熟，并且未成熟的细胞甚至可以迁移到其他组织，例如脾脏或肝脏。诊断的平均年龄为65，尽管肌电纤维化也发生在年轻人身上。治疗的生存是五年。

骨髓纤维化研究最重要的进展发生在2005年:JAK2基因突变的发现，加上2013年CALR基因突变的发现，解释了90%患者中导致这种疾病的分子机制。

由于这一发现，临床医生开始使用ruxolitinib，它通过抑制JAK2分子的活性发挥作用。这种治疗已被证明是相当有效的真性红细胞增多以及原发性血小板增多症，涉及JAK2突变的病理，但对骨髓纤维化没有那么有效。

盖拉多说:“鲁索利替尼是骨髓纤维化的推荐治疗方法之一，但是，尽管从存活率的角度来评估它的有效性还为时过早，但它已被证明仅对一部分患者有效，甚至在这些患者中，也仅对某些症状有效。”

因此，五年前，本文的牵头作者艾丽西亚竞技场开始探讨其他药物已经用于其他疾病，单独或与Ruxolitinib结合使用的其他药物的有效性。

研究小组选择了17种可能为骨髓纤维化治疗提供可能的作用机制或治疗效果的化合物。研究人员对骨髓纤维化患者的样本进行了体外试验，并开始将细胞单独或多种组合暴露在不同的化合物中。然后，他们测量了每种化合物的有效性，并研究了每种化合物起作用的生物途径。

结果开始显现，令人鼓舞。结果表明，尼洛替尼、强的松、鲁索替尼三者合用后相互增强，从而增强了鲁索替尼的疗效。

如上所述哈及炎作者，作者归因于Nilotinib对罗尾蛋白免疫调节作用的抗纤维化效应的组合和泼尼松对肌纤维纤维纤维化细胞的抗增殖作用的组合。泼尼松是皮质类固醇;尼洛替尼用于治疗慢性骨髓性白血病。

基于联合治疗对骨髓纤维化的协同效应的发现，为了研究在细胞培养中观察到的阳性结果是否也在患者中看到，一项I期临床试验已经启动。有八家西班牙医院参与了这项试验。

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