干细胞研究人员开发有希望的技术在实验室中产生新的肌肉细胞

为了帮助患有肌肉疾病的患者，休斯顿德克萨斯大学健康科学中心的科学家（Uthealth）设计了一种新的干细胞系，以研究干细胞转化为肌肉。调查结果出现在细胞报告。

“我们还制定了更有效的策略来制造肌肉人类干细胞。科学家可以使用这些细胞对于疾病建模，基因校正和潜在细胞疗法，“Radbod Darabi，MD，博士，该研究的高级作者和Uthealth医学院的干细胞和再生医学中心的助理教授。

肌肉萎缩症等肌肉疾病会导致肌肉衰弱和恶化，在美国有超过5万人受到这种疾病的影响。症状包括行走和站立困难。在严重的情况下，疾病可能涉及心脏和呼吸肌肉，并导致死亡。没有治愈的方法。

达拉比的团队设计了一种新的人类骨骼肌干细胞系。以保证肌肉的纯度干细胞他们用两种荧光蛋白标记肌肉基因(PAX7, MYF5)。“为了从干细胞中改善肌肉的形成，我们筛选了几种生物活性化合物。我们还能够使用颜色标记来非常详细地观察肌肉干细胞的活动。”

在UTHealth的布朗基金会预防人类疾病分子医学研究所(Brown Foundation Institute of Molecular Medicine for the Prevention of Human Diseases)的实验室里，该团队使用了一种名为CRISPR/Cas9的基因编辑方法，为基因添加荧光标记。

这些干细胞是从病人的皮肤细胞中提取出来的，用于生成肌肉。Darabi说:“我们目前的研究提供了从这些细胞中制造肌肉干细胞的一步一步的路线图。”

作者写道，该团队的“方法”在更短的时间课程（2周）中，在更短的时间和体外源（MyoFiber植入和卫星细胞播种）中，诱导骨骼肌源性祖细胞的诱导和纯化。“

改性干细胞产生了有希望的人体组织培养以及Duchenne的小鼠模型肌肉萎缩症。“在与以前的策略的并排比较中，我们的策略允许更快，更有效地产生肌肉干细胞，在小鼠中具有优越的植入，”Darabi说。

Darabi认为，这些肌肉干细胞最初将用于研究人员研究肌营养不良药物的病理生理学，产生科学家可以用来测试有希望的药物的疾病模型，或评估基因校正效率。

人体不断被替换骨骼肌细胞而肌肉失调会导致肌肉的衰竭和耗竭而难以补充肌肉干细胞。Darabi希望细胞可以将一天用作干细胞疗法的形式。

Darabi的Uthealth Coauthors是Jianbo Wu，Ph.D.（领导作者）;Nadine Matthias，DVM;乔纳森罗;Jose L. Ortiz-Vitali;和西德尼王，博士。纽约州纽约医学院州立大学的Annie Shieh，博士学位也为本的研究提供了贡献。

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