靶向治疗减缓罕见结缔组织肿瘤的进展

在三相临床试验中，一种叫做索拉非尼的药物在成立治疗的80％的患者中停止了黄昏肿瘤的减少肿瘤的进展，与安慰剂相比，无进展生存率显着增加。（无进展的生存是患者生命的时间长度而不会恶化疾病）。

多中心试验的结果发表在新英格兰医学杂志。

没有治疗标准耐心硬纤维瘤。“一般来说，硬纤维瘤是一种局部侵袭性肿瘤，通常会引起疼痛，而没有这种肿瘤有效的治疗方法Gary K. Schwartz医学博士说，他是纽约长老会医院/哥伦比亚大学欧文医学中心血液学/肿瘤学主任，也是这篇论文的资深作者。索拉非尼是一种口服药物，它提供了一种直接靶向硬纤维瘤生长能力的新方法。”

DeaMoid肿瘤（也称为腐蚀性纤维瘤症）是结缔组织中产生的异常生长，并且可以在身体的任何地方发生。Deasoid肿瘤不被视为癌症，因为它们不会蔓延到身体的其他部位。它们通常不会导致死亡，但这些肿瘤可通过侵入周围组织引起重大的健康问题，引起疼痛，限制流动性和干扰器官功能。大约1,000例新病例，大多是年轻人，每年都被诊断出来。

硬纤维瘤是非常复杂的，表现出广泛的行为，即使在同一病人。一些肿瘤会自发缩小，一些保持稳定，而另一些则会急剧增长。治疗方法因人而异。在过去，大多数病人接受手术治疗，但因为有高风险这一肿瘤将返回，手术现在主要用于被认为具有较低的复发风险的肿瘤。辐射，化疗和荷尔蒙治疗有时有效降低肿瘤大小并减轻疼痛。

在这种随机，双盲试验中，87例患有渐进性，症状或复发性DemoMoid肿瘤的患者是口服索拉非尼或安慰剂，直至扫描显示疾病进展。

索拉非尼是一种针对酪氨酸激酶 - 酶的靶向治疗方法癌症发展-抑制癌细胞的生长和支持肿瘤发展的新血管的形成。该药物已被FDA批准用于治疗某些类型的晚期肾癌、肝癌和甲状腺癌。它还没有被批准用于硬纤维瘤的治疗。

该研究仍在进行中，但研究人员估计，服用索拉非尼的患者两年后无进展生存率为81%，而服用安慰剂的患者仅为36%。“这是一个真正了不起的结果，”施瓦茨说，他也是哥伦比亚大学瓦格洛斯内科和外科学院的肿瘤学教授。“事实上，我们在硬纤维瘤的治疗中从未见过这样的结果。”

副作用包括皮疹、高血压和腹泻，服用索拉非尼的患者比服用安慰剂的患者更常见。

该研究旨在测量索拉非尼对无进展生存的影响。它没有解决药物是否导致疼痛或其他症状有意义的改善。

此外，22％的治疗组患者因不良事件而停止治疗，例如疲劳和皮疹。

额外的临床试验需要确定最佳剂量以降低与治疗有关的风险不良事件并确定无进展生存期的增加是否也会导致疼痛缓解、功能和生活质量的改善。

研究人员目前正在分析该试验中获得的肿瘤样本，以更好地了解索拉非尼如何在分子和细胞水平上影响硬纤维瘤。理解索拉非尼的作用机制可能会导致未来发展其他疗法。

该研究标题为“先进和难治性Desmoid肿瘤中的Sorafenib”。

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