第一个临床研究表明，Mavoglurant在脆弱的X综合征患者中提高眼睛凝视行为

Ruck大学医疗中心和UC Davis的思想学院的研究人员发现，Mavoglurant，一种称为MGLUR5阴性调节剂的实验药物，可以积极地改变具有脆弱X综合征（FXS）的个体中的关键特征行为。

该研究的结果发表于此普罗斯一体提出了这类药物的第一个临床证据，即这种药物改善了眼睛凝视行为，并改变了FXS患者面临的反应性。

揭示避免，FXS的标志特征，反映社交焦虑和干扰社会交往和社会性发展。

与通常发展中的个体相比，有FXS的个人对人类面孔的眼睛区域的观点接触并减少了时间，以及对情绪面孔的更大的瞳孔反应性。

拉什大学医学中心的儿科神经学家、该研究的高级作者伊丽莎白·贝里-克拉维斯博士说:“Mavoglurant似乎针对FXS患者的一个核心问题。”

“这种药物是迄今为止在发育性残疾的临床前模型中研究得最多的药物之一。它在40多篇关于脆性X小鼠、苍蝇和大鼠模型的科学论文中产生了改进。然而这些发现并不能推断为人体试验的突破，”Berry-Kravis说。“这项研究的发现表明，这种药物针对大脑，改善疾病，并可以作为一种生物标志物，表明迄今为止完成的试验可能没有看到正确的结果。”

“社交焦虑是FXS最强调的表现之一。避免凝视是这种社交焦虑或避免的一个非常好的指标，并且可以用眼追踪器来衡量，”精神病学和行为部门的临床教授David Hessl说：“临床教授说科学研究所的科学与研究员。“我们领域面临的一个问题是缺乏经过验证的生物标志物，可以帮助我们确定治疗是否已经参与其目标，并且对行为有任何影响。基于敏感的实验室的生物教致措施可以是用于检测有针对性的治疗相关反应的有用工具。“

使用红外双目眼跟踪器，研究人员收集了57例FXS患者的凝视模式数据，并在盲目的三个月内进行了三个月。参与者在12至45岁之间，智商低于70，随机分配给接收三种剂量的三剂量（25mg，50mg或100mg）或安慰剂。

该研究表明，在人面的眼睛相对于基线的眼部看起来患有MavoGlurant的患者显着看起来更明显，并且与安慰剂处理的那些相比。此外，随后在MavoGlurant治疗之后，参与者将瞳孔扩张更加较高的瞳孔扩张，作为相对于基线的反应性和参与者进行安慰剂的参与者。

这是第一项研究表明药物与脆弱X中药物的积极效果。尽管在飞行和小鼠模型中令人信服的证据表明令人兴奋的证据表明，但患有人类的临床试验未能表现出少年和成年患者的改善。.对于在临床试验中显示出对安慰剂的显着行为改善的一系列故障，这项研究提供了支撑，即Mavoglurant可以是可能影响FXS核心行为特征的有希望的药物，并且可以鼓励研究人员看看不同的试验设计。

“这项研究的结果非常重要，知道较大的试验表明没有药物效益。然而，这些客观指标作为似乎对治疗敏感的生物标志物，”加入了Hessl。“这本身就是鼓励生物标志物开发方面，并希望能够打开别人的眼睛，以便对MGLUR理论和调制仍然可能对脆弱X的人进行临床和科学相关的可能性。”

Berry-Kravis目前正在领导一项由国家卫生研究院资助的研究，通过NeuroNext网络，在一项新的试验设计中评估Mavoglurant对3-6岁脆性X患儿语言学习的影响。

“眼球追踪研究支持了NeuroNext研究的计划，评估药物对学习的影响，这也是FXS的一个核心特征，相对于老年患者，儿童可能有更大的潜力提高学习能力，”贝里-克拉维斯说。

在这项新的试验中，在Hessl的指导下，眼动跟踪正在进行研究。

FXS是一种X染色体连锁遗传疾病，会导致一系列发育问题，包括学习障碍和认知障碍。大约每4000名男性和每8000名女性中有1名发生FXS，并与脆性X智力迟钝蛋白(FMRP)的显著减少或完全消失有关。

FXS患者的表现各不相同，包括身体特征、智力残疾、自闭症或类似自闭症的行为。它还包括高比例的焦虑和社交退缩、注意力不集中和分散、去抑制和冲动、多动、攻击性和自残。

该研究题为“在看脆性X染色体综合症患者面部照片时，Mavoglurant对视觉注意和瞳孔反应的影响”，发表在该杂志上普罗斯一体并在线提供。

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