囊性纤维化药物组合找到安全有效的2 - 5岁

第三阶段开放标签研究安&罗伯特·h·Lurie芝加哥儿童医院和其他中心证实,囊性纤维化药物lumacaftor和ivacaftor在2 - 5岁儿童安全有效,其疾病是由F508del-CFTR基因的两个副本mutation-the最常见和严重形式的囊性纤维化。这些数据,发表在柳叶刀呼吸医学的基础,食品和药物管理局批准延长这种治疗包括儿童2岁及以上。以前,药物联用批准病人6岁及以上。

“与早期治疗囊性的遗传原因,目标纤维化我们希望逮捕疾病进展并大大提高长期的结果,”研究作者苏珊娜a McColley博士说,从斯坦利·曼勒儿童研究所Lurie儿童和西北大学Feinberg医学院儿科教授。ob体育开户网址“在这项研究中,我们也看到了改善胰腺功能的证据,这表明我们可以扭转破坏胰腺囊性纤维化。

囊性纤维化是一种进步的遗传疾病,损害多个器官,包括肺和胰腺,平均预测47年的生存。它是由雌性生殖道基因的突变导致流量不足的盐和水进出细胞。在肺部,这将创建形成浓厚的粘液,可以导致慢性肺感染和严重的肺部疾病。胰腺损伤发生在出生之前,这妨碍营养吸收和发展。

“我们的研究还表明,治疗lumacaftor / ivacaftor可以改善儿童成长囊性纤维化”McColley博士说。“我们看到显著的体重、身高和身体质量指数超过六个月的治疗。”

除了功效之外,该研究还证实,lumacaftor / ivacaftor年轻人群的耐受性良好。没有确定新的安全问题。

McColley博士现在是领先的开放标签3期临床试验的药物组合对孩子1 - 2岁。