在英国,治疗白血病的药物最初被NHS否决
患有特定类型白血病的患者将无法获得一种新的治疗方法,因为它未能获得英国国民保健服务系统的临时推荐。
Blinatumomab (Blincyto),一种用于治疗成人的药物急性淋巴细胞白血病谁的疾病在缓解,但谁可能有一些癌症细胞在之前的治疗后,已被国家健康和护理卓越研究所(NICE)暂时拒绝。
NICE表示,在4月份重新评估这一决定之前,它需要制造商提供更多信息。
英国癌症研究中心政策经理罗斯·格雷称这一决定让患有这种癌症的患者感到失望白血病但他希望在审查之前能找到解决方案。
她说:“临床试验证据表明,这种药物可以让患者在癌症复发前有更多的时间,但NICE已经要求该公司提供更多信息,以帮助评估这种药物能带来多少额外的好处。”
利用免疫系统的力量
Blinatumomab的工作原理是使白血病细胞与癌细胞密切接触免疫细胞使免疫系统能够更有效地杀死它们。
它是为一些患有急性淋巴细胞白血病的成年人开发的。它是为那些癌细胞在DNA中没有特殊变化的患者(费城阴性白血病)设计的。
该药物已用于治疗后体内仍有癌细胞的患者,但不足以在标准测试中检测出来。剩下的癌症细胞会增加患病风险吗癌症回来了。
在一项涉及405名患者的试验中,与标准化疗相比,blinatumomab显著提高了生存率。服用blinatumomab的患者在治疗后平均生存7.7个月,而接受化疗的患者平均生存4个月。
两组中90%的患者报告有严重的副作用,最常见的是白细胞计数低和感染。
需要更多信息
在其临时决定中,NICE表示,参加试验的患者并没有准确反映那些将在NHS中接受该药物的患者,因此无法正确验证blinatumomab的益处。
NICE还表示担心,该试验没有反映目前可用的治疗方法,这意味着药物的成本效益无法衡量。
“我们敦促NICE和药物在NICE下个月审查这一决定之前,美国的制造商将共同努力解决这些问题,”格雷说。