被发现的生化开关可以被触发来治疗肌肉和大脑紊乱

圣犹大儿童研究医院的科学家们发现，酶ULK1和ULK2在破坏被称为压力颗粒的细胞结构方面起着关键作用，压力颗粒的持续存在会导致有毒蛋白质的积累，从而杀死肌肉和脑细胞。这种积聚是三种相关疾病的病理核心:包涵体肌病(IBM)、肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)。

IBM会导致手臂和腿部肌肉无力。肌萎缩性侧索硬化症，又称葛雷克氏症，由于控制随意肌的神经细胞死亡而导致瘫痪。FTD是一种痴呆症，它会损害与性格、行为和语言相关的大脑区域。

由圣犹达研究人员Mondira Kundu，医学博士和博士，圣犹达病理科的助理成员领导的研究小组，在杂志在线上发表了他们的发现分子细胞。

压力颗粒是生物上的“风暴庇护所”，当细胞的健康受到高温、化学物质或感染的威胁时，它可以暂时保护基因分子和蛋白质。当压力被移除时，这些颗粒通常会分解，但导致拆卸机械故障的突变会导致它们持续存在。其中一个这样的突变发生在一种名为VCP的基因中，圣犹大大学的研究人员发现，ULK1/2是VCP的一个关键激活因子。因此，他们认为提高这些酶的药物可以帮助治疗IBM、ALS和FTD的病理。

其他作者包括王波、Brian Maxwell、Joung Hyuck Joo、Youngdae Gwon、James Messing、Ashutosh Mishra、Timothy Shaw、Amber Ward、Honghu Quan、Sadie Miki Sakurada、Shondra pruet - miller、Peter Vogel、Hong Joo Kim和Junmin Peng。合著者Tulio Bertorini就职于田纳西大学健康科学中心。作者之一J. Paul Taylor是Howard Hughes医学研究所的研究员和St. Jude细胞和分子生物学系主任。

---

---