脊柱肌肉萎缩药物可能有助于患有后期发作疾病的孩子

根据2019年4月24日，在线发表的一项研究，现在存在有效治疗稀有肌肉浪费疾病脊髓肌萎缩（SMA）的药物，可能与年龄较大的儿童的改善有关。问题在于神经病学，美国神经病学科医学杂志。

脊柱肌肉萎缩是一种攻击神经细胞的神经变性疾病脊髓，导致肌肉无力。这会影响呼吸、吞咽、行走和头部控制。SMA有几种类型，其中一些是致命的。I型SMA是最常见和最严重的疾病形式。它开始于6个月前，婴儿从未获得坐起来的能力。中位存活率是8到14个月大。

在SMA II型的婴儿中，症状在六个月后开始;他们达到坐下的能力，有些人可能能够支持支持，但他们无法走路。在SMA III型中，症状开始后孩子们18个月大;他们能够走路但变得越来越弱，有些人失去走过时间的能力。

“这项研究涉及到与SMA类型II和III的入学人员高达15年的儿童，他们被呼吁大约三年，所以我们很高兴看到该药物也可以为这些年龄较大的孩子们表示好处，并且可以在这段时间内延伸，“波士顿儿童医院和哈佛医学院和美国神经科学院成员的MD学习作者罗勒T.Darras。

对于学习，28名儿童脊髓肌肉萎缩-11具有II型和17型，其中III型药物注射喷射鼻腔进入脊柱管两到三次超过85天，然后再持续六个月。该药是所有类型的SMA的第一个且唯一批准的治疗方法。它通过增加一个必不可少的蛋白质的生产来制造运动神经元在脊髓才能生存。第1阶段/ 2A的研究是开放标签，这意味着研究人员和参与者和他们的家庭都知道他们给出的药物。

在该研究的一部分结束后，24名儿童继续在延伸研究中六个月接受了四个剂量的药物。

参与者的运动能力在研究开始，在研究期间，在最后一次药物治疗后六个月再次进行了测试。

“儿童的运动功能改善，并且他们的疾病活动以肯定与这种疾病的正常历史稳定的方式稳定，”达拉斯说。“SMA ​​II型的儿童之一获得了在约18个月的治疗后独立行走的能力，并在研究期间继续改善。在研究开始之前，有4个患有SMA III的4名儿童中的两种儿童。他们独立行走的能力。“

在考验方面，参与者如何表现出坐在没有支持的情况下的技能，滚动到他们的侧面，跪在或没有支撑，SMA II型的儿童平均提高了10.8分，其中单独改善至少三点被认为是有意义的，通常在同一时间段内平均下降1.7分的孩子。

关于他们可以在六分钟内行走多少米的考验，孩子们在研究开始时可以走路的SMA III型的儿童平均每年平均36米，在开始治疗后，个人改善至少30米被认为有意义，通常使用这种类型的SMA的孩子将在同一时间段内平均下降1.5米。在研究结束时完成了这项测试的五个孩子平均平均为92米。

没有孩子停止服用药品由于副作用。

这项研究的局限性包括参与者数量少，开放标签设计，参与者、家属和研究人员都知道他们接受的是什么治疗，以及研究中缺乏对照组。结果未证明处理与改进之间的因果关系;它们只显示了一种关联。

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