FDA批准$ 2M药，有史以来最贵

美国监管机构已经批准了有史以来最昂贵的药物，因为罕见的疾病破坏了婴儿的肌肉控制，几乎几乎没有杀死最常见的疾病的疾病。

这治疗价格为21.125万美元。对患者的港口费用将根据保险范围而异。

由瑞士药物制造商诺华销售的药物是一种治疗所谓的遗传条件的基因治疗脊髓肌肉萎缩。治疗靶向一种缺陷的基因，这些基因削弱了孩子的肌肉，从而大大削弱，他们变得无法移动，最终无法吞咽或呼吸。每年有约400名婴儿出生的婴儿。

周五的食品和药物管理局批准了治疗，叫做Zolgensma，对于由遗传检验确认的2岁以下的儿童进行遗传检验，以具有四种类型的疾病。治疗是一次性输注，需要大约一个小时。

诺华表示，保险公司会让保险公司在五年内支付，每年425,000美元，如果治疗不起作用，将会给予部分退税。

在美国批准的疾病中另一种药物是一种叫做Spinraza的药物。而不是一次性治疗，必须每四个月给予一次。Biogen，SpinRaza的制造商，第一年收取750,000美元的清单价格，然后每年350,000美元。

独立的非营利组织临床和经济审查研究所，昂贵的新药价值，计算新的新药价值基因治疗是合理的，成本为120万美元至210万美元，因为它“显着地改变了受到这种破坏性疾病影响的家庭的生活”。

ICER的总统，史蒂文D. Pearson博士称为治疗的价格“患者和整个卫生系统的积极成果。”

这基因有缺陷导致脊柱肌肉萎缩导致身体使身体足够的蛋白质，允许神经控制运动正常工作。没有蛋白质，神经就会消失。

在最常见的类型中，这也是最严重的，至少90％的患者死于2岁，并且任何仍然需要呼吸呼吸器。较严重的类型的儿童变得更加慢，可以达到几十年。

Zolgensma通过提供允许的故障基因的健康副本神经细胞然后开始产生所需的蛋白质。阻止神经细胞的恶化，并允许宝宝正常发展。

在患者测试中，婴儿在出生后6个月内患有Zolgensma的疾病最严重的疾病。那些最早得到治疗的人最好。

婴儿在六个月后给予Zolgensma停止肌肉控制，但药物无法逆转损坏已经完成。

据全国主义博士，俄亥俄州的哥伦布·哥伦布·哥伦布·哥伦布博士的神经科医生Jerry Mendell博士称，还为时候，医生希望越来越早就升起，他们可以持续一辈子。早期患者研究。

“它开始看起来那样，”他说，因为少数人对待现在4或5的孩子仍然没有症状。

早期诊断至关重要，所以诺华一直与各国合作，以获得出生所需的新生儿的遗传检测。它预计大多数州将在明年内有这一要求。

FDA表示副作用包括呕吐和潜在的肝损伤，所以耐心必须在治疗后的前几个月监测。

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