FDA批准治疗罕见疾病引起的心力衰竭

美国食品和药物管理局(HealthDay)宣布，vyndaqel (tafamidis meglumine)和Vyndamax (tafamidis)胶囊已获批准用于治疗由转体蛋白介导的淀粉样变性(attri - cm)引起的成人心肌病。

根据制造商的说法，推荐剂量为每日四粒20毫克的Vyndaqel胶囊或每日一粒61毫克的Vyndamax胶囊。FDA表示，这两种药物是第一个被批准用于治疗atr - cm的药物，具有相同的他famidis的部分，但在每毫克的基础上不能替代。

批准是基于441名患者的临床试验，该哮喘患者被随机分配接受vyndaqel或安慰剂。接受vyndaqel的患者的生存率较高，平均为30个月，与之相关的心血管相关住院治疗耐心接受安慰剂。

虽然病人人数在临床试验小，研究人员没有发现任何药物相关的副作用。Vyndaqel的处方信息列出了腹泻的潜在副作用，尿路感染阴道感染和腹痛。由于他famidis有危害胎儿的风险，FDA建议提供者与妇女讨论怀孕计划和预防措施。

辉瑞(Pfizer)的子公司FoldRx获得了批准。

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