基因治疗可能有助于对抗tough-to-treat血液癌症
(每日健康)——基因治疗,调整免疫系统可能提供希望抵制标准治疗血癌患者,一个新的初步试验表明。
的癌症,称为多骨髓瘤,出现在某些白细胞。目前无法治愈的,但也有与疾病治疗,可以帮助人们生活多年。
然而,大多数人最终进展,一些失败响应可用的治疗方法。
这项新研究涉及33个患者就像这样:他们通常有七到八轮的各种治疗方法的选择。所以研究人员尝试了最近开发利用的方法免疫系统的抗癌潜力:汽车t细胞疗法。
它包括切除病人免疫系统t细胞,然后改变他们的基因携带嵌合抗原受体,或汽车。
允许t细胞识别和攻击癌细胞一旦注入到血液,高级研究员詹姆斯Kochenderfer博士说。
汽车t细胞疗法已经被证实可用于某些情况下的白血病和lymphoma-two其他类型的血癌。
但并不是放之四海而皆准的方法。汽车目标蛋白质特定的癌症,Kochenderfer解释说,与美国国家癌症研究所的科学家。
在这项研究中,他的团队二手车,识别对多发性骨髓瘤细胞蛋白质,称为BCMA。
调查人员发现,治疗安全。这导致所有患者短期的副作用,但他们是可控的。
也有早期迹象表明,治疗帮助。大多数病人- 85%看到肿瘤缩小或消失,和他们通常前一年癌症又开始进步。
“这比其他骨髓瘤治疗疗法是完全不同的,“Kochenderfer说。“所以骨髓瘤抵抗其他t细胞疗法可能应对anti-BCMA车。”
他的团队报告研究结果在5月2号的新英格兰医学杂志》上。审判是由蓝鸟生物Celgene公司,公司正在开发这一疗法的。
多发性骨髓瘤是相对少见,基于美国癌症协会统计:一般人有不到1%的机会发展。但是对于那些做什么,这种疾病通常是致命的。只有不到一半的美国人被诊断为多发性骨髓瘤死在五年内,根据癌症研究所。
化疗治疗方案的范围从“目标”的药物瞄准某些癌症,异常干细胞移植。
有些病人反应良好,梅丽莎Alsina博士说,多发性骨髓瘤移植项目负责人莫菲特癌症中心,在佛罗里达州的坦帕。其他的,如那些在这个实验中,没有。
85%对汽车t细胞疗法是“令人印象深刻,”Alsina说,他并没有参与审判。
她说,“有些令人失望”,这种疾病通常进展后一年。Alsina说,但总的来说,结果“令人兴奋,”和治疗似乎最终将提交由美国食品和药物管理局批准。
对未来的一个重要的问题是汽车t细胞疗法是否会更有效的如果是在多发性骨髓瘤的早些时候开始,Alsina补充道。
治疗会带来风险。一个是细胞因子释放综合症,即身体产生大量炎症物质(细胞因子)导致高烧、低血压等症状。四分之三的患者在这个试验开发细胞因子释放综合症但它通常是轻微的,能够在几天内治疗。
神经系统问题,如头晕、混乱和记忆问题是另一个问题。百分之四十二的患者有这些类型的副作用,但他们温和的在所有情况下,研究人员说。
Kochenderfer指出,“显然还需要更多的研究和企业发展这一特定汽车t细胞疗法正在进一步的试验。他的实验室在癌症研究所致力于汽车t细胞略有不同治疗,也针对BCMA。
现在,Alsina说,多发性骨髓瘤患者只能参加临床试验的治疗。了解试验的一种方法是通过联系癌症研究所。
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