无法治疗的肾脏疾病的新策略:靶向细胞能量

患有遗传性肾病并导致肾衰竭的人最好的希望是透析或肾移植。但耶鲁大学研究人员领导的一项研究揭示了一种潜在的策略，可以为这些患者开发新的药物疗法。

资深作家芭芭拉·埃尔利希和她的团队使用老鼠模型和人体组织样本来研究这两种突变之一基因导致常染色体显性多囊肾病(ADPKD)。这种类型的肾病是最常见的遗传类型，很难治疗。研究人员将他们的调查集中在测量受疾病影响的肾脏细胞的能量产生。他们发现，当多囊蛋白2的基因被关闭或丢失时，细胞能量就会增加，导致囊肿的形成，损害肾脏。

有了这一发现，研究人员发现了一种有希望的治疗方法，通过靶向肾脏细胞能量和生长的异常增加来治疗这种疾病。他们说，有了这种新的药物靶点，就为开发新的治疗方法打开了大门，使病人受益。

这项研究由在埃利希实验室工作的艾利森·布里尔(Allison Brill)共同撰写，发表在《科学》杂志上科学的信号。

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