治疗核心Rett综合征症状

治疗核心Rett综合征症状
图1研究设计(a)和参与者处理(b)出价=每日两次给药;ITT =意图治疗;MITT =修改治疗的意图;PK =药代动力学。

发表了一项新研究神经病学报道药物培素苷在雌性儿童和青少年中治疗Rett综合征的核心症状安全有效。

一种,Rett综合征的特点是正常的早期增长,然后丧失手,口语丧失,行走和重复的手动运动。目前没有可用于缓解普遍存在症状的治疗方法。

在双盲,安慰剂控制的研究中,杰弗里Neul,MD,博士和同事研究了Trofinetide在5至15岁以上接受不同剂量的儿童中的可耐受性,药代动力学和临床反应。所有剂量均可耐受耐受性,儿童接受最高剂量,显示出在随机分配到安慰剂中的行为和其他临床特征的显着改善。

该研究表明,Trofinetide对治疗Rett综合征患者的可能性,支持这种药物治疗的额外试验。

治疗核心Rett综合征症状
图3在RBSQ,CGI-I和RTT-DSC中的治疗基线变化与RBSQ,CGI-I和RTT-DSC中的治疗基线的变化与Trofinetide暴露关系的关系,以及在不同访问的AUC0-12之间的变化和AUC0-12治疗期。(a)在第28天的RSBQ-Total得分和Auc0-12中从治疗基线的百分比变化的关系。(b)活性剂量期间RSBQ-总分及累积AUC治疗基线百分比变化的关系。(c)在第28天的CGI-I分数和AUC0-12之间的关系。(d)在活性剂量期间CGI-I评分和累积AUC之间的关系。(e)在第28天在RTT-DSC评分和AUC0-12中从治疗基线的百分比变化的关系。(f)在活性剂量定期期间RTT-DSC评分和累积AUC中治疗基线的百分比变化之间的关系。参观3(第14天,安慰剂持续的结束),访问4(第21天),参观5(第28天),访问6(第42天),访问7(第54天,治疗结束),访问8(日66,后处理)。通过线性回归获得实线。如果适用的,从不同访问的适用,安慰剂数据(AUC = 0)汇集在一起​​。AUC =浓度VS时间曲线下的区域; CGI-I = Clinical Global Impression Scale–Improvement; RSBQ = Rett Syndrome Behaviour Questionnaire; RTT-DSC = Rett syndrome–Clinician Domain Specific Concerns.

进一步探索

RETT综合征呼吸问题的全球研究

更多信息:Daniel G. Glaze等。小儿Rett综合征的Trofinetide双盲,随机,安慰剂对照研究,神经病学(2019)。DOI:10.1212 / WNL.0000000000007316n.neurology.org/Content/92/16/E1912
信息信息: 神经病学

由...提供范德比尔大学
引文:治疗核心Rett综合征症状(2019年6月7日)从Https://www.puressens.com/news/2019-06-core-rett-syndrome-symptoms.html
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