药物延迟在高风险中患者1型糖尿病

美国国立卫生研究院(National Institutes of health)资助的一项研究发现，一种影响免疫系统的治疗方法可以有效减缓高风险人群向临床1型糖尿病的进展。这项研究首次表明，在高危人群中，临床1型糖尿病可能会延迟两年或更长时间。这些研究结果发表在The新英格兰医学杂志并在旧金山的美国糖尿病协会科学会议上展示。

这项研究，涉及治疗用抗CD3单克隆抗体（Teplizumab）进行1型糖尿病TaseNet这是一个国际合作项目，旨在发现延迟或预防1型糖尿病的方法糖尿病。研究人员注册了76岁的参与者8-49岁，患有1型糖尿病患者的亲属，具有至少两种类型的糖尿病相关的自身抗体（蛋白质）免疫系统）和异常葡萄糖（糖）耐受性。

参与者被随机分配给治疗组，该治疗组接受了14天的Teplizum课程，或获得安慰剂的对照组。所有参与者都经常接受葡萄糖耐量测试，直到研究完成，或直到它们开发临床类型1糖尿病 - 以先到先得的方式。

在试验期间，对照组72％的人开发了临床糖尿病，而仅有43％的Teplizumab组。中位的时间控制组为了开发临床糖尿病，才超过24个月，而在治疗组中开发临床糖尿病的人则在进展到诊断前48个月的中位时间。

结果的差异是惊人的。这项发现是我们看到的临床1型糖尿病可以通过早期预防治疗延迟的第一个证据，”来自NIH国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所(NIDDK)的项目科学家Lisa Spain博士说，该研究所是TrialNet的赞助者。“研究结果对有亲属患有该疾病的人，特别是年轻人具有重要意义，因为这些人可能处于高风险，并从早期筛查和治疗中受益。”

1型糖尿病在免疫系​​统的T细胞错误地摧毁身体自己的胰岛素的生产时发展β细胞。需要胰岛素以将葡萄糖转化为能量。Teplizumab靶向T细胞以减少β细胞的破坏。

“以前由NIH资助的临床研究发现，Teplizumab有效地减缓了最近发病型患者的β细胞的损失，但是药物从未在没有临床疾病的人中进行过测试，”Kevan C. Herold说, M.D., of Yale University, the study's lead author. "We wanted to see whether early intervention would have a benefit for people who are at high risk but do not yet have symptoms of type 1 diabetes."

当41％的参与者开发临床糖尿病时，药物在给予后，药物的效果最大，主要是在安慰剂组中。许多因素，包括年龄，可能有助于Teplizuab延迟临床疾病的能力，因为众所周知，危险儿童和青少年患者比成年人更快地进入1型糖尿病。1型糖尿病的进展更快地与高活性的免疫系统相关，这可以解释免疫系统调节药物如Teplizumab的影响。

从审判中收集的其他数据可能有助于研究人员了解某些人为治疗的原因。对Teplizumab作出反应的参与者倾向于具有某些自身抗体和其他免疫系统特征。研究团队还警告说，该研究有局限性，包括少数参与者，缺乏种族多样性，以及所有参与者都是1型糖尿病的亲属，可能限制了广泛翻译了研究的能力。

“虽然结果是令人鼓舞的，但需要采取更多的研究来解决审判的局限性，并充分了解行动的机制，治疗的长期疗效和安全机制，”西班牙博士说。

“该试验说明了对1型糖尿病生物学的研究如何导致对人们的生活产生真正影响的有希望的治疗。我们非常兴奋地看到这项研究的下一步，”格里芬P博士说。罗杰斯，Niddk总监。“参与此计划的专用研究人员，志愿者和家庭会使发现如此可能。”

---

---