Voxelotor可改善镰状细胞病患者的血红蛋白水平
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《每日健康》6月14日发表的一项研究表明,与安慰剂相比,对于镰状细胞病患者来说,1500毫克voxelotor可以提高血红蛋白水平,降低贫血恶化的发生率新英格兰医学杂志。
加州大学旧金山分校的医学博士Elliott Vichinsky和他的同事进行了一项随机调查安慰剂-对274名患者进行的镰状细胞病比较两种剂量voxelotor(1500和900 mg)与安慰剂的有效性和安全性。
研究人员发现,1500毫克voxelotor组的参与者血红蛋白反应(从基线到第24周增加超过1.0 g/dL)的比例明显高于对照组安慰剂组在意向治疗分析中(51%对7%)。在基线和第24周之间,与安慰剂组相比,每个voxelotor剂量组中贫血恶化的参与者更少。在第24周,与安慰剂组相比,1500 mg voxelotor组间接胆红素水平和网织红细胞百分比较基线显著降低。在试验组中,在治疗期间发生或恶化不良事件的参与者的百分比是相似的。
“血红蛋白水平的增加和溶血的减少发生在试验药物开始后的两周内,表明一个快速的药效学和生物学效应,”作者写道。
几位作者披露了与生物制药公司的财务关系,包括生产voxelotor并资助这项研究的全球血液治疗公司(Global Blood Therapeutics)。
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