推动了利用斑马鱼治疗脊髓损伤的新药的发现
该研究团队由Leonor Saúde领导,该研究团队是美国分子医学研究所(iMM;(葡萄牙里斯本)与Technophage SA公司合作,设计了一个简单而高效的平台,利用斑马鱼发现和识别治疗脊髓损伤的新药。这项研究,本周发表在科学报告,是使用这种斑马鱼平台的概念验证,结合药物再利用,有潜力加快从发现到临床的转化期。
脊髓损伤可能会造成毁灭性的后果,因为它们对日常活动如行走很重要,但也因为不能再生,导致永久性残疾。这些病变是一种复杂的临床条件,目前的治疗方案在神经和功能恢复方面的成功有限。”一个重要的功能恢复,很可能不同的治疗需要多个目标,由于复杂的脊髓病变的性质”解释莱昂诺尔Saude开始,“这个工作我们已经证明,利用斑马鱼,我们可以加快新治疗靶点的发现脊髓病变”。
“在这里,我们设计了一个简单而高效的平台这就允许对大量分子进行测试,并根据它们加速斑马鱼脊髓再生的能力进行选择。我们的平台由一个脊髓横断模型组成斑马鱼鱼仔我们在那里测试不同的治疗方案,并通过幼虫长时间的运动功能评估其疗效”,这篇论文的第一作者、博士生Diana Chapela解释说。研究人员通过测试进入脊髓损伤临床试验的分子,即利鲁唑、米诺环素和d -环丝氨酸来验证这个平台。结果表明,这些药物也能加速斑马鱼脊髓的再生。
“然后,我们在斑马鱼平台上测试了超过100种分子,这些分子已经获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准,用于其他情况,并确定了一种具有运动恢复特性的分子斑马鱼幼虫-氨甲环酸,”Leonor说Saúde。接下来,它的功效药物在啮齿动物脊髓损伤模型中进行测试。“我们的结果表明,这种分子是一种抗纤溶剂,有能力改善脊髓损伤哺乳动物的运动功能,”研究人员补充说。
Leonor Saúde说,这些有希望的结果显示了这个平台的可能性,“与药物的重新利用相结合,有可能促进人类脊髓损伤的新疗法的快速转化。”
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