药物试验显示疗效在治疗慢性肾脏疾病患者贫血没有透析
FibroGen公司今天宣布的3期临床试验的结果的有效性和安全性roxadustat non-dialysis患者的治疗与安慰剂相比贫血(NDD)与慢性肾脏疾病(CKD)在中华人民共和国(中国)新英格兰医学杂志》上(NEJM)。在这项研究中,roxadustat满足其主要功效端点为贫血校正达到统计上显著的增加意味着平均血红蛋白水平从基线到血红蛋白水平在周7到9。roxadustat功效的血红蛋白修正和维护是保持开放的时期周9到26。
“在中国,越来越多的晚期CKD人口。贫血管理,尤其是在患者不接受透析,被挑战是当前注射疗法需要频繁的管理医疗设施,留下很大一部分患者的治疗。这可用口服药物,roxadustat first-in-class HIF-PHI,有可能解决这个医疗需求,“南陈教授说,美国肾脏学,肾脏学研究所,瑞金医院,上海交通大学医学院的上海。
“易访问的贫血治疗像roxadustat对贫血慢性肾病病人急需在城市和农村地区。我们期待治疗贫血的除了non-dialysis依赖CKD患者roxadustat标签,“Chuanming教授说,医学博士肾脏学的博士,部门,上海复旦大学华山医院。
贫血的慢性肾病有关心血管疾病住院治疗,认知障碍,降低生活质量,和已被证明与死亡率的风险增加有关。
审判(fgcl - 4592 - 808)了一个为期八周的双盲安慰剂对照最初的治疗时期roxadustat相比安慰剂在non-dialysis依赖CKD患者贫血。这个初始阶段后,所有患者持续1八周的学习收到roxadustat开放治疗。值得注意的是,肠外铁被限制在这些患者除了抢救治疗。主要终点是平均血红蛋白的变化从基线到周七到九。
随机双盲阶段(前8周)
最初的双盲段,154名患者被随机分配到roxadustat (n = 102)和安慰剂(n = 52),分别。
- 主要终点是见过,平均血红蛋白的变化从基线(8.9 g / dL)周7到9 + 1.9 g / dL roxadustat组显著更大改进相比安慰剂组为-0.4 g / dL (p < 0.001)。
- 二次端点:
- 更高比例的患者显示血红蛋白反应(定义为血红蛋白增加从基线≥1.0 g / dL)在9周,应答率为84% (85 101)roxadustat-treated病人比例为0%(50)没有一个在安慰剂组,群体间差异的84(95%置信区间,75年至91年)。
- 更高比例的roxadustat-treated患者达到平均血红蛋白水平≥10 g / dL周7号到9号,与67% roxadustat组6%,安慰剂组相比,群体间差异的61 (95% CI, 47 72)。
- 病人接受roxadustat也显著减少hepcidin改变从基线到星期九-56.14 ng / mL,相比安慰剂组-15.10 ng / mL,群体间差异的-49.77 ng /毫升(95% CI, -66.75 - -32.79)。
- 显著降低低密度脂蛋白胆固醇水平的变化从基线到星期九-25.3 mg / dL的roxadustat集团相比安慰剂组-5.8 mg / dL,群体间的差异为-21.2 mg / L(-0.5更易/ L;95%可信区间,-0.8 - -0.3)。
开放的阶段(9到26周)
完成后八周随机时期,87名患者从roxadustat集团和44个病人安慰剂组参加了1八周非盲阶段,所有病人收到roxadustat。
- 在这些患者最初随机roxadustat组(n = 87),功效是维护。平均血红蛋白在周汽车保持在+ 1.9 g / dL高于基线,和84%的患者达到血红蛋白≥11.0 g / dL在26周的治疗期。
- 跨越这些病人安慰剂组(n = 44),贫血纠正被实现了2.0 g / dL增加血红蛋白从基线平均周汽车出行,72%的患者达到治疗期间血红蛋白≥11.0 g / dL。
最常见的治疗诱发的严重不良事件是典型的患者慢性肾脏疾病。
“公布这些数据新英格兰医学杂志》上强调了潜在roxadustat作为创新和急需治疗CKD患者不是透析,以及对CKD患者透析,对他们来说,国家医疗产品在中国政府已经批准使用roxadustat治疗贫血的慢性肾病,”医学博士k牡丹Yu说首席医疗官FibroGen。“我们感谢所表现出的合作和承诺调查人员和患者参与了这项研究。”
Roxadustat批准由国家医疗产品管理局(NMPA)在中国慢性肾脏疾病患者接受透析2018年12月,和目前正在审查NMPA治疗贫血的慢性肾病患者不接受透析。
此外,FibroGen今天宣布第二次发表NEJM中国3期临床试验的结果的有效性和安全性roxadustat治疗相比,重组贫血在dialysis-dependent CKD患者。
