外泌体可能持答案治疗，诊断发育脑疾病

类似于从射流的腹部卸载的过度包装的手提箱，从身体中的所有细胞中连续地部署了称为外索体的分子挎包 - 每一个充满含量的含量，即另一个细胞可以解压缩和使用。通过送掉这些生物包菌，细胞通过共用蛋白质和遗传物质彼此连通。

一旦被认为是微观的细胞“垃圾，”外泌体现在被理解为对我们的健康造成巨大的重要性。近年来的研究流出甚至表明他们可以将与癌症和神经变性障碍的传播相关的分子运输，例如阿尔茨海默氏症。然而，直到最近，他们在大脑发展中的角色仍然是一个谜。

在新的研究中发表了国家科学院的诉讼程序，Hollis Cline，Ph.D.和她的Scripps研究的同事通过表明外来物不仅是神经元和神经电路的发展而不可或缺，但它们可以恢复健康细胞受发育性疾病影响。

“在大脑发育的不同阶段，细胞之间的信令绝对必要，”斯克里普斯研究和Dorris神经科学中心主任的神经科学部的联合主席Cline说。“我们发现外泌体是细胞传达这些信号的方式之一。”

我们的身体使用称为“囊泡”的球形容器来交通不同的材料内和细胞中的不同材料。外泌体是一种囊泡，特别是用传送各种生物脂肪脂，蛋白质，RNA从一个细胞到另一个细胞的囊泡。Cline的研究确定了蛋白质，特别是蛋白质负责外泌体的细胞对细胞信号传导能力。

她的研究小组检查了来自健康人类神经元的外泌体和来自Rett综合征疾病模型的外泌体，Rett综合征是一种遗传驱动的发育性大脑障碍，会导致类似自闭症的症状。

普拉纳夫·夏尔马博士是克莱恩实验室的神经科学家，他设计了一些实验来明确识别和比较健康神经元和病变神经元的外泌体生物活性。通过多种细胞和功能分析，他们发现受rett影响的外泌体不包含任何有害蛋白质，但也没有在健康外泌体中发现的必要信号蛋白。“他们没有不好的东西，但缺少好的东西，”夏尔马说。

作为实验的一部分，该团队使用CRISPR基因编辑技术来纠正导致RETT综合征的突变，然后检查是否恢复了神经外肌肉的信号功能。“修复突变扭转了赤字，”沙姆拉说。

他们还测试了向RETT综合征的培养盘模型添加健康外来体，可以提供治疗效果。它做了。

“这也许是我们最令人兴奋的发现：来自健康细胞的外来体面可以确实可以拯救与Rett综合征的细胞中的神经发育缺乏症，”Cline表示。“我们认为这是非常有前途的，因为需要治疗的许多神经发育障碍。这些是我们已经对潜在的基因缺陷进行了深刻的理解，但仍然缺乏解决疾病本身的疾病。”

Sharma表示，该研究依赖于来自Rett患者的诱导多能干细胞（IPSC）的人神经元。对于实验的这个方面，团队吸引了Alysson Muotri，Ph.D.，加州大学神经科学和干细胞专家圣地亚哥的专业知识。为了获得表征外来的富含和可量化的蛋白质组学数据，该团队与来自Scripps Research的几个其他人合作，包括质谱，Pioneer John Yates III，Ph.D.和科学家Daniel McClatchy，Ph.D.，在Yates中实验室。

“大脑是一个非常复杂的器官，神经元比正常细胞更复杂，”沙姆达说。“我们不想迷失在复杂性中，所以我们决定了一个减少的方法来测试这些囊泡的能力以及它们包含的内容。”

它们还将健康的外来物注入小鼠海马 - 一个脑区，参与学习和记忆，并观察到增加的神经元增殖。这体内研究方面证明，外泌体生物活性在细胞培养中看到的动物模型。

武装有其卓越的发现，康兰和她的团队现在打算深入挖掘他们的结果，并探索与外来生物活性和潜在临床应用有关的新问题：外来肌瘤可以在血液检查中测量以检测疾病或治疗疗效吗？这些发现还适用于自闭症谱系障碍（ASDS）和其他神经发育疾病，如脆弱的X？可以外来基于疗法有一天帮助脑病患者？

“这项研究对许多与之相关的疾病具有巨大的相关性大脑发育,”克莱恩说。“这是一种非常有趣的生物学，让很多科学家对这种可能性感到兴奋。”

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