发现致命儿童癌症的新基因提供有针对性药物治疗的可能性

成神经细胞瘤占儿童癌症死亡总数的15%。高危神经母细胞瘤患者的生存率为50%。

从儿童癌症研究所的澳大利亚研究人员首次发现，叫做JMJD6的基因以最具侵略性的疾病形式起着重要作用。该研究今天发表于期刊，自然通讯。

这一发现开辟了一种新的治疗方法神经母细胞瘤使用针对该基因的药物。

众所周知，染色体区域17Q的增益与神经母细胞瘤的形式有较差的预后，但具体情况基因在神经母细胞瘤中重要的染色体区域内 - 因此是潜在的药品到目前为止，研究人员一直没有找到目标。

来自儿童癌症研究所的副教授刘涛和他的研究团队从209名患者的肿瘤数据库中发现了一个候选基因JMJD6，该基因在超过四分之一的恶性神经母细胞瘤患者中活跃。

它们在神经母细胞瘤细胞系和疾病的动物模型中关掉了基因，发现这导致了：

• 神经母细胞瘤细胞的生长减少
• 减少肿瘤进展
• 增加生存

重要的是，研究团队，包括Matthew Wong博士，使用了靶向疾病的小鼠模型中的药物靶向JMJD6基因表达的药物。研究人员发现，在药物组合治疗三周后，与对照相比，神经母细胞瘤肿瘤大小减少了80％。据刘副教授称，与其实验中使用的类似药物目前在其他癌症的临床试验中，这使得这种特殊的治疗策略更有可能提供临床试验神经母细胞瘤。

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