发现致命儿童癌症的新基因提供有针对性药物治疗的可能性

神经母细胞瘤占儿童癌症总死亡的15％。高风险神经母细胞瘤患者的存活率为50％。

从儿童癌症研究所的澳大利亚研究人员首次发现，叫做JMJD6的基因以最具侵略性的疾病形式起着重要作用。该研究今天发表于期刊，自然通信。

发现开辟了一种新的治疗方式成神经细胞瘤，使用靶向该基因的药物。

众所周知，染色体区域17Q的增益与神经母细胞瘤的形式有较差的预后，但具体情况基因在神经母细胞瘤中重要的染色体区域内 - 因此是潜在的药品目标是直到现在的研究人员。

陶柳副教授和儿童癌症研究所的研究小组发现了一种叫做JMJD6的候选基因，从209例患者的肿瘤数据库中发现，在四个患者中发现了一个伴有的神经母细胞瘤的患者中的活性。

它们在神经母细胞瘤细胞系和疾病的动物模型中关掉了基因，发现这导致了：

• 减少神经母细胞瘤细胞的生长
• 减少肿瘤进展
• 增加生存

重要的是，研究团队，包括Matthew Wong博士，使用了靶向疾病的小鼠模型中的药物靶向JMJD6基因表达的药物。研究人员发现，在药物组合治疗三周后，与对照相比，神经母细胞瘤肿瘤大小减少了80％。据刘副教授称，与其实验中使用的类似药物目前在其他癌症的临床试验中，这使得这种特殊的治疗策略更有可能提供临床试验神经母细胞瘤。