靶向治疗埃尔多包对膀胱癌和特定基因突变的患者有效

根据德克萨斯州大学的国际阶段II试验，通过FGFR3基因中标记的转移性膀胱癌患者用FGFR抑制剂Erdafitinib治疗，导致40％的整体反应率（ORR），并受到良好的耐受性。安德森癌症中心。

试验结果，今天发表了新英格兰医学杂志，导致4月份食品和药物管理局（FDA）批准Erdafitinib，使其成为治疗晚期膀胱癌患者的第一个靶向治疗。

口腔靶向疗法还达到了59％的患者，其中患者以前已经失败了，表明这可能是需要替代治疗患者的可行选择。首先在2018年美国临床肿瘤学会上报道了调查结果，由首席调查员Ariem Siefker-Radtke，M.D.，泌尿生殖医学肿瘤学教授。

“患者一直在绝望地需要替代策略，特别是当大量患者不能容忍目前的护理标准时，”Siefker-Radtke说。“我们非常感谢，以便在该临床试验中患者中看到40％的反应率。它不仅在患者中运作良好淋巴结转移，也是患者患有高卷和非常侵略性的疾病。“

这些癌症的护理标准是基于顺铂的化疗，具有显着副作用的侵略性方案，这几十年来，这在很大程度上保持不变，解释说，解释了。最近，免疫检查点抑制剂已被批准用于治疗晚期膀胱癌，但只有15％至20％的患者看到了这些治疗的任何益处。

“我注意到，我没有看到我的FGFR3突变患者的免疫检查点抑制剂的巨大反应，这让我想知道这是否会反映一组未满足需要的患者，”Siefker-Radtke说。“当我们听到针对这条途径的新药时，我对在膀胱癌患者中探索它们的感兴趣很多。”

FGFR3中的突变在大约15-20％的转移性膀胱癌患者中存在，以及高达其他尿路上癌症的患者的35％，例如肾盂和输尿管的患者。国际试验注册了99名患者的转移性或手术不可切除的尿路上皮癌，并在FGFR3基因中进行了验证的改变。

试验中的三名患者具有完全反应，或肿瘤消失，39例患稳定性百分比。中位数PFS为5.5个月，中位数OS是13.8个月。在先前用免疫疗法治疗的22例患者中，59％（13）有部分或完全反应。

“患有免疫疗法治疗的患者的患者的响应率超过50％，数据表明用Erdafitinib治疗可能是FGFR3突变患者的优先。然而，这是初步证据，因此我们需要额外的数据来确认这一发现，”Siefker-Radtke。

所有患者审判患者报告治疗的副作用，由于不良事件，21％的停止治疗和67％报告3级或4级不良事件。最常见的治疗相关的副作用是口腔炎（9％），指甲营养不良（6％）和手足综合征（5％）。

根据审判的结果，FDA于2018年批准了对Erdafitinib的突破治疗指标，并于2019年4月批准了该药物，用于治疗局部晚期或转移性尿道癌的患者，在FGFR2或FGFR3基因中突变。

“随着最近对埃尔多包尼的批准进行治疗FGFR3-突​​变病毒癌的患者，我们现在有一个额外的代理人加入我们的武器，”Siefker-Radtke说。“我的希望是我们将能够将其添加到我们的治疗策略中，了解它如何与免疫疗法结合，以及我们如何利用这种药物的影响改善所有膀胱癌患者的生存。”

目前正在进行III期试验，以评估Erdafitinib相对于化学疗法的疗效或转移性尿路上皮患者中的化疗或检查点阻断抑制剂Pembrolizumab癌症和FGFR3突变。

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