基因疗法减少肥胖症和逆转小鼠2型糖尿病

肥胖疫情影响了世界各地的近一半的人，其中许多孩子。肥胖有关的疾病，包括心脏病，中风，2型糖尿病，以及癌症是预防死亡的主要原因。肥胖是遗传和环境因素引起的，混淆了有效的抗肥胖药物的发展，这表现出严重的偏离目标效应。在今天发表的一项研究中基因组研究，研究人员开发了一种基因治疗，具体减少脂肪组织，逆转肥胖的小鼠中的肥胖相关的代谢疾病。

为了克服目前抗肥胖药物的副作用，研究人员Jee Young Chung和同事们对脂肪酸新陈代谢基因进行了特定的基因沉默治疗，Fabp4.。研究人员使用了一种CRISPR干扰系统，其中催化死Cas9蛋白和单引导RNA靶向具有组织特异性融合肽的白色脂肪细胞。复合物内化，对细胞略微毒性，内部化略微毒性，分子复合物减少了表达Fabp4.并减少脂肪细胞中的脂质储存。证明这种递送方法在细胞中表现良好，钟和同事测试了他们的治疗肥胖老鼠。小鼠喂养脂肪的饮食，导致肥胖和胰岛素抵抗。Fabp4.镇压导致体重减少20％，血液抗性和炎症在仅六周的治疗后，患有20％。观察到额外的全身改善，包括肝脏中脂肪脂质沉积和降低的循环甘油三酯。

目前标准的FDA批准的治疗次数仅在人类治疗一年后的体重减轻5％。然而，虽然这种治疗在小鼠中显示有前途的结果，但在临床治疗中可以进行进一步的研究，以便在患有人类疾病的临床治疗之前。重要的是，这项工作突出了精密基因编辑技术的进步，可以将其转化为其他类型的疗法。

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