儿科血液学家引进一种新的方法来治疗儿童血友病患者

一种创新的方式来治疗儿童血友病患者使用组合方法经历了早期的成功Aflac癌症和血液疾病的儿童医疗中心亚特兰大埃默里大学医学院的研究人员。现在被称为亚特兰大协议,在向开发的方法,新方法涉及患者高剂量因子集中emicizumab一起修改标准的免疫耐受诱导(来)。

研究结果发表在上个月血友病杂志。Glaivy Batsuli医学博士,埃默里大学医学院的儿科助理教授,发表的第一作者,ob体育开户网址这是由儿童和埃默里faculty-physicians香农米克斯,医学博士和罗伯特·Sidonio, MD。

血友病,一种罕见的出血,凝血障碍,影响近1 5000年男性,大约有20000人在美国有血友病a或b .血友病八世也被称为因素(FVIII)缺乏症。大约三分之一的严重的血友病患者会产生抗体针对FVIII,称为抑制剂,限制治疗血友病的能力。对于这些患者,免疫系统产生的抗体血栓形成的“抑制”摧毁了凝血因子之前有机会阻止或防止出血。抑制剂治疗出血更困难和不允许的标准治疗防止出血和替代FVIII集中。

一个相对较新的药物称为emicizumab,第一次广泛使用在2017年末,模仿FVIII函数通过欺骗身体和减少出血的频率在血友病患者有或没有抑制剂。这种药可以给皮肤下每周,每两周一次或每月以防止出血,而非静脉输液因素集中,往往需要一个中央线。今天面临的主要挑战是,虽然emicizumab很有效地减少出血,它不清除身体的抑制剂,并与FVIII集中仍是唯一有效的策略来消除抑制剂。

因此,小儿出血性疾病在儿童由米克斯和Sidonio提供病人选择使用emicizumab而不是传统预防出血而接收来绕过代理。世界上第一个病人接受这种新的治疗方法相结合的Aflac癌症和血液疾病中心。

儿童治疗血友病患者约200,约30%的人患有严重疾病将开发抑制剂。由Batsuli医生收集数据七个病人中study-ranging年龄从21个月到12年old-over一年的时间。患者开始的小说结合来每周FVIII注入三次和emicizumab,平均随访35周。结果表明三个病人完全消除身体的抑制剂或不可测的水平减少了抑制剂。最小的流血事件和没有血栓等不利影响。六的患者在接受手术的平均停留时间和住院时间减少三至七天到1到2天。

“这项研究非常有价值,因为它提供了第一个证据,来发现是安全、可行的,鉴于结合emicizumab,“Sidonio说,止血和血栓形成项目副主任儿童保健的亚特兰大艾莫利大学的儿科助理教授。ob体育开户网址“前瞻性研究将必要的标准来比较治疗结果方案,但我们鼓励早期成功的亚特兰大协议。这种新的治疗方法将提供给所有血友病患者Aflac癌症和血液疾病中心,尖端血友病治疗中心,我们将分享这些结果与全国其他儿科医院和机构全国儿科患者中获益。”

“随着全球血友病社区还开始讨论如何适应ITI emicizumab预防的时代,我们的新来发现方法,亚特兰大协议,一直是焦点,”米克斯说,小儿血液学家/肿瘤学家儿童医疗亚特兰大艾莫利大学儿科副教授。ob体育开户网址“我们相信这种新的形式化的方法解决问题的抑制剂可以改善治疗结果和提供更多希望的家庭生活血友病。"

由于这项研究中,两个临床试验将推出2019年秋天来解决安全性和有效性使用一种观察和前瞻性研究设计。

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