新的CAR - t细胞治疗白血病的副作用更少

一种新的汽车T细胞疗法，由UCL研究人员开发并设计用于更快地靶向癌细胞并导致较少的副作用，为患有以前可治区急性淋巴细胞白血病（全部）的儿童而言，为儿童展示了非常有前途的结果。

由Persis Amrolia教授和伟大的Ormond Street医院（天哪）和UCL Great Ormond街道儿童健康学院（UCL GoS Ich），由Persis Amrolia教授和Sara Ghorashian博士的审判审判治疗儿童和年轻人中复发的ALL。

在CAR - T治疗中，免疫细胞（T细胞）被设计成含有称为嵌合抗原受体（轿厢）的分子，其表面可以特异性地识别癌细胞。在这种方法中，患者自己的T细胞被遗传修饰以含有一种被称为CAT-19的新型汽车分子，其在UCL癌症研究所在Martin Pule博士的实验室中开发。

改良的CAR - t细胞用于治疗14例复发的ALL患者，这些患者来自伦敦曼彻斯特儿童医院和大学学院医院。

出版于自然医学今天，结果显示，在接受CAR - T治疗后，14名患有其他无法治愈的ALL患者中有12人在3个月后治愈了疾病，5名患者仍然没有白血病。患者还经历了较少的有害副作用，称为细胞因子释放综合征(CRS)。

在英国，ALL每年影响大约400名儿童，虽然大多数患者通过化疗和移植等标准治疗是可以治愈的，但有些患者尽管接受了最大限度的治疗，病情还是会复发。CAR - t细胞对复发的all有很大的希望，all是英国儿童癌症死亡的最常见原因。

该研究由大奥蒙德街医院儿童慈善和癌症英国儿童提供资金，于2016年6月开业，使英国患者能够在商业Car-T细胞疗法，Kymriah开始之前获得这种突破性的新治疗方法在NHS上。

在研究实验室实验表明，与其他汽车T疗法相比，猫-19轿厢T细胞能够在遇到白血病细胞后更好地生长。在患者中，癌症清除后，血液中仍然存在高位的猫-19辆汽车T细胞，使身体能够在治疗后甚至甚至甚至甚至抗白血病抗击白血病。

接受汽车T疗法的患者经常经历CRS，因为免疫系统变得过度激动人心癌细胞。它可能导致患者被录取重症监护，并可能导致死亡。为了避免这种情况，鲤鱼试验中使用的汽车T治疗已经设计成使其在癌细胞表面上比其他类似疗法更快地与其目标相互作用。这意味着虽然汽车T细胞可以有效地杀死白血病细胞，但细胞导致免疫系统的激活较少，因此较少的危险副作用。没有接受新治疗的患者发育严重的CRS，表明这种治疗比其他汽车T细胞疗法更安全，但这需要在较大的研究中确认。

该项研究的首席研究员、伦敦大学学院(UCL GOS ICH)国家卫生研究所(NIHR)研究教授Amrolia教授说:“CAR - T疗法是利用免疫系统的力量来特异性靶向的一个极好的例子癌症细胞。虽然它不是对每个人都有效，但它可以为那些已经用尽所有其他选择的孩子们提供希望。

“我们只是这个新疗法的开始，我希望在未来的几年里，我们能进一步完善它，使其更安全、更有效。”CAR - T疗法的副作用可能很严重，所以我们希望这项新技术可以降低患者的风险。”

马丁·普雷博士(伦敦大学学院癌症研究所)说:“我们对这种新疗法的临床前研究表明，CAT-19 CAR - T-1细胞移植效果会更好，看到这种方法在患者身上复制是令人欣慰的。”

UCL GOSICHIAN和GOSH博士斯拉拉·加罗尚博士（Sara Goos Ichian）说：“从这个小儿科的研究中出现的安全型材正在令人鼓舞。猫19次被耐受良好，我们没有看到诸如其他人的严重细胞因子释放综合征或神经毒性程式。

“看到这些强大的缓解率和出色的汽车T细胞扩张和持久性非常有前途，这使我们希望CAT-19可以改善这些患者的结果。”

Carpall学习也由JP Moulton基金会资助，该工作受到GOSH和大学学院的NIHR生物医学研究中心的基础，伦敦医院NHS基金会信托（UCLH）。ob欧宝直播nba该研究是UCL的开创性汽车T-Cell计划的一部分，目前有9期研究，包括看着使用相同疗法治疗成人患者的相关研究。中心的其他研究旨在将汽车T细胞疗法扩展到其他癌症。

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