研究为亨廷顿舞蹈症的起源提供了线索,并为寻找药物提供了新途径
![Developmental diseases can now be studied with new technology involving tiny brain models called neuruloids, shown here. Credit: Rockefeller University 研究为亨廷顿舞蹈症的起源提供了线索,并为寻找药物提供了新途径](https://scx1.b-cdn.net/csz/news/800a/2019/studygivescl.jpg)
亨廷顿舞蹈症是一种会使身体和精神慢慢恶化的遗传性疾病,通常到中年才会出现症状。但新的发现表明,大脑中的某些东西可能早在症状出现之前就出现了问题,而且比观察到的时间更早。利用一项新技术,洛克菲勒的科学家们能够将这种疾病的原因追溯到大脑刚刚开始形成的早期发育阶段。
该系统由Robert and Harriet Heilbrunn教授Ali Brivanlou的实验室开发,该系统使用神经样体——微小的三维组织培养物,作为整个器官的模型。研究人员制造这些细胞团块人类胚胎干细胞并在实验室中操纵它们来研究发育性疾病是如何产生的。
Brivanlou实验室之前的工作发现了疾病发生在年轻神经元的证据;但这项最新的研究将发育的时间框架往前推了一步大脑当细胞的均匀性让位于特定结构的出现时,这个过程被称为神经形成。当研究人员将一种已知会导致亨廷顿舞蹈症的突变引入神经样体时,它始终对异常形状的组织结构产生巨大影响。“有东西塌了,”布里万卢说。
研究人员已经开始使用这项技术来筛选防止这些异常的药物,他们希望这种方法将为在动物模型上进行的类似工作提供强有力的替代方案。
“这项技术真的为识别控制机制打开了一扇门大脑发育,了解它们是如何出错的疾病并测试药物,使这些机制回到正确的轨道上,”Brivanlou说。
更多信息:Tomomi Haremaki等人,自组织神经样体模型外胚层室亨廷顿舞蹈症的发育方面,自然生物技术(2019)。DOI: 10.1038 / s41587 - 019 - 0237 - 5