研究人员开发新的“DNA缝合”来治疗肌肉萎缩症

阿尔伯塔大学的研究人员正在测试一种新的治疗方法，它有望成为一种更有效的治疗方法，可以帮助将近一半的杜氏肌萎缩症(DMD)患者。

治疗 - 类似DNA样分子的混合物 - 导致蛋白质的戏剧再生称为肌醇蛋白，其用作支撑梁以保持肌肉强烈。在DMD的那些中，蛋白质实际上不存在。

“在肌肉中，如果没有营养不良蛋白，则没有肌肉膜的支撑，而且肌细胞将很容易被破坏或摧毁，”美国大学医学遗传学教授Toshifumi Yokota说。“我们的dna样分子可以恢复肌萎缩蛋白的生成，从而支持肌细胞膜。

“理论上，这种治疗可以将多达47％的Duchenne治疗肌肉萎缩症。"

该病症是一种遗传疾病，其特征在于渐进肌肉变性和弱点。由于肌肉和心脏逐渐损坏，无法治愈的病情导致行走和呼吸困难。许多人会死于20多岁或30岁的情况。

发表在分子治疗， Yokota和他的团队描述了使用一种dna样分子的混合物——称为反义寡核苷酸——就像缝针一样，可以修复DMD患者的特定基因突变。这些分子在两个人身上都进行了测试肌肉DMD患者和含有人类DMD基因的小鼠的细胞。

2016年，美国食品和药物管理局批准了第一种这种“DNA缝针”药物eteplirsen。然而，该药物只适用于约13%的DMD患者。

Yokota的团队设计了分子的混合物，从理论上把治疗的适用性扩大到将近一半的DMD患者。的实验处理也可能显著改善患者经历的症状。

“我们的治疗产生的抗肌萎缩蛋白比现在使用的药物更短。在一些肌肉萎缩症患者中，这种较短的蛋白质与极其轻微的症状有关。有些人几乎没有任何症状。

研究人员现在正在努力减少dna类的数量分子在鸡尾酒中减少成本和监管障碍前进。他们希望将来能够将工作进入临床审判。

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