CF患者通过Lumacaftor-Ivacaftor进行改善的肺部健康，但是用警告

在青少年和成年患者患有Lumacaftor-Ivacaftor（Orkambi）的囊性纤维化患者中，组合药物似乎改善肺功能和体重，并减少了静脉抗生素治疗的需求，根据美国胸部社会在线发表的法国研究美国呼吸系统杂志CHINESS。

然而，五分之一的患者可能无法耐受治疗，最常常是由于不利的呼吸事件，在一年的跟进期间。作者作者写道，在临床试验中，停止率显着高于先前报道。

在 ”囊性纤维化患者Lumacaftor-Ivacafacer的现实安全性和有效性，“皮埃尔 - 雷吉斯布尔格尔MD，博士和同事报告了他们对845名患者（292名青少年，553名成人）的研究，他在法国的47个囊性纤维化中心治疗。

囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜传导调节基因(CFTR)突变引起的。2015年，美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)和欧洲药品管理局(European Medicines Agency)批准lumacaftor-ivacaftor用于治疗从父母那里遗传了相同缺陷CFTR基因(科学上称为Phe508del突变)的患者。

“我们认为在大量未被选择的CF患者中获取真实的上市后数据是很重要的，”Burgel博士说，他是巴黎笛卡尔大学的医学教授，也是Cochin医院的内科医生，巴黎公共援助Hôpitaux。“我们的发现为随机临床试验提供了一个有用的补充，在随机临床试验中，参与者是根据非常严格的标准选择的。”

该研究发现，患者连续服用Lumacafacter-Ivacafacter 12个月：

• 预测FEV1的百分比增加3.67％。FEV1是肺功能的重要衡量标准，衡量一个人在深呼吸后一秒钟能力地呼气多少空气。预测的百分比比较了患者对测试的程度如何与健康的肺部有多好。
• 重量增加约2至3kg（4.5-6.5磅）。
• 静脉抗生素课程减少了35％。

研究人员发现，该研究中的18.2％的参与者辍学。据作者称，这是“明显”高于“关键临床试验”，其中不到5％的患者停止联合治疗。根据他们的调查结果，作者认为目前研究的速率较高可能是注册更高比例的严重呼吸道疾病患者的结果。然而，较高疾病患者的中断率也比临床试验高三倍，这可能是因为这些患者疾病较差，所以提交人说。

近一半的患者因呼吸事件不利呼吸事件而停产，由于不良的非呼吸事件导致的呼吸事件超过四分之一的治疗，最常见的消化问题。

其他研究结果：

• 在服用组合药物之前，在IV抗生素后，患者患者的患者更有可能经历过加剧。
• 成年人比青少年更有可能停止治疗。
• 成年人，但不是青少年停产治疗的高风险率为快速FEV1下降，BMI减少和多重呼吸恶化。
• 组合治疗与每年频繁（？2）恶化的减少相关。

“对于能够继续Lumacaftor-Ivacafacer的患者，呼吸道疾病和营养状况有临床有意义的改善，”布尔吉尔博士说。“然而，我们的研究发现，新疗法的益处和风险不能推断给被临床试验中排除的患者。”

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