湿湿性老年性黄斑变性的办公室基因治疗即将到来
基因疗法有望治疗最常见的致盲原因之一。今天公布的数据显示，到目前为止，6名患有湿性老年性黄斑变性(AMD)的患者已经至少六个月不需要继续注射来控制这种通常需要每4到6周治疗一次的疾病。研究人员表示，他们希望基因疗法能提供一种潜在的“一次性”治疗，使患者从几乎每月一次的眼部注射中解脱出来。这不仅仅是为了方便;更一致的治疗也可以帮助人们保持更多的视力。这项研究将于今天在美国眼科学会第123届年会上发表。
“这是潜在的范式转变，”首席研究员Szilárd Kiss医学博士说，他是纽约市威尔康奈尔医学院眼科临床研究主任和视网膜服务主任。“这是治疗AMD的下一次革命性飞跃。当你思考什么是科幻小说，什么是科学现实;基因治疗AMD的治疗正在成为临床现实。”
基斯博士希望找到一种基因治疗根据进一步的临床研究结果和监管部门的批准，在未来三到五年内，这种用于湿性AMD的药物可能会上市。
在50岁以上的美国人中，AMD是导致视力丧失和失明的最常见原因，影响了全国约210万人;随着人口老龄化，这一数字预计将激增。AMD是退行性眼病当部分视网膜受损时就会发生这种情况。当眼睛后部视网膜后面形成新的、脆弱的血管时，就会发生损伤。这些异常的血管会泄漏，导致我们看到东西的细胞受到惊吓并死亡。
AMD治疗的第一次革命性飞跃发生在十多年前，一种名为抗vegf疗法的新药物的引入。根据临床试验，这是第一种抑制这些具有破坏性的新血管形成的治疗方法，使90%以上的患者保持了视力。
然而，在现实世界中，实际的比例接近50%。其中一个主要原因是患者治疗不足。这是因为大多数患有AMD的人必须每4到8周去眼科医生的办公室，直接注射到他们的眼睛(通常是两只眼睛)。对于许多患有其他疾病并依赖他人带他们去看眼科医生的老年患者来说，这可能是一个难以维持的时间表。这对医疗保健系统来说也是不可持续的。仅去年一年，美国眼科医生就进行了超过800万次抗vegf注射。
几乎从引入抗vegf的那一刻起，研究人员就一直在寻找每月注射的更好替代品。基因治疗正在成为长期抗vegf治疗的更有前途的替代方案之一。
基斯博士的研究目标是开发一种基因疗法，使眼睛能够自己制造抗vegf药物。理想的基因治疗不是通过手术室的外科手术，而是通过在医生的办公室里向眼睛注射，就像今天的常规抗vegf治疗一样。
为了做到这一点，基斯博士和同事们开发了一种下一代载体，可以将一种遗传物质植入眼睛细胞，这种物质产生的分子类似于一种广泛使用的抗vegf药物aflibercept。一旦进入细胞，DNA序列就开始制造aflibercept蛋白。
基斯医生解释说:“你的眼睛会产生aflibercept，而不是服用一剂aflibercept然后注射到眼睛里。”“我们的目标是潜在的一次性治疗。你可能偶尔需要一个助推器，但这种基因疗法理论上可以持续一生。”
在动物实验中，基斯博士和同事们已经证明，这种基因疗法的效果和注射aflibercept一样好，而且副作用较小，易于控制。
基斯博士今天将向大家介绍首批接受治疗的人类实验对象的早期数据。到目前为止，一期临床试验招募了12名接受单一药物治疗的患者注射湿性黄斑变性的基因疗法在研究之前，患者平均接受了35次抗vegf注射;一名患者有109例。自从进入基因治疗试验以来，患者在前六个月不需要任何挽救性治疗。
