干细胞移植可以逆转ms样疾病
干细胞移植逆转了一种使人衰弱的神经系统疾病,这种疾病导致一半的患者在确诊五年后失明并失去行走能力。西北医学和梅奥诊所的一项新研究报告称,大多数患者在移植5年后病情好转,并且能够避免每年高达50万美元的药物治疗。
这种疾病是视神经脊髓炎,以前被归类为多发性硬化症(MS)的一种罕见亚型,但现在被认为是一种独立的疾病。与多发性硬化症和大多数其他自身免疫性疾病不同,视神经脊髓炎具有与疾病活动相关的生物标志物AQP4。后干细胞移植,患者血液中不再有明显的AQP4。
西北大学范伯格医学院医学教授、免疫治疗和自身免疫性疾病主任、西北医学医生理查德·伯特博士说:“以前没有任何治疗方法能导致AQP4持续消失或让患者无需治疗。”
“移植和药物之间有显著的区别,”伯特说。“移植手术改善了患者的神经功能障碍和生活质量。他们的情况有所好转,在移植后的五年内,疾病制造者消失了。”
这项研究发表于10月2日神经学.
罗切斯特的梅奥诊所拥有生物标记AQP4的专利,并与伯特和西北大学合作进行了生物标记分析。
在试验中,12名患者视neuromyelitis接受了干细胞移植。
“五年后,12人中只有2人复发,不得不重新接受药物治疗,”伯特说。
这是第四个慢性病造血干细胞移植(HSCT)已出现逆转。
HSCT的目标是重新启动有缺陷的免疫系统。从患者的骨髓或血液中提取造血干细胞,然后用化疗清除它们的免疫干细胞。接下来,它们的干细胞被重新引入身体,在那里它们迁移到骨髓,让他们的免疫系统重置。
伯特是这一领域的先驱。他是第一个在医学出版物上提出HSCT治疗多发性硬化症的方法的人,第一个在临床前动物模型上做的人,也是美国第一个用HSCT治疗多发性硬化症患者的人。Burt还对系统性硬化症和多发性硬化症进行了首次随机HSCT试验,结果非常积极。
2019年1月,伯特发表了一项随机研究《美国医学会杂志》显示HSCT逆转了神经功能障碍,然后在5年内减缓或在大多数患者中预防了进一步的进行性残疾,或在复发缓解型多发性硬化症中有新疾病活动的证据。根据伯特发表的研究,HSCT还逆转了其他疾病,包括系统性硬化症和慢性炎性脱髓鞘多发性神经病。
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