研究人员确定了可以帮助患有致命神经癌症的儿童的靶向疗法

西奈山的研究人员已经确定了一种靶向治疗青少年成神经细胞瘤的方法。成神经细胞瘤是一种致命的儿童神经癌症癌症细胞．

成神经细胞瘤是最常见和最具侵袭性的儿童神经系统肿瘤之一，通常预后较差，特别是当它进展时年长的孩子．对这种疾病的治疗成功程度各不相同，但以指数形式下降青少年患者特别是因为这种疾病缺乏有效的靶向疗法。

西奈山的研究人员发现神经母细胞瘤在年龄较大的儿童和青少年中，含有ATRX基因缺失的人可能对一种名为他唑他汀的靶向治疗有反应。他唑他能使一种名为EZH2的酶失能，这种酶能抑制促进正常神经元发育的基因，进而杀死成神经细胞瘤细胞。在交感神经系统发育过程中，成神经细胞瘤发生在肾上腺和脊椎部分的未成熟神经细胞中，交感神经系统控制着身体对压力的“逃跑或战斗”反应。EZH2抑制剂已经在I期和II期进行试验临床试验对于其他癌症，包括淋巴瘤，肉瘤等实体肿瘤，取得了一些有利的结果。

“我们假设突变的ATRX蛋白有助于侵袭性成神经细胞瘤，”西奈山伊坎医学院Tisch癌症研究所肿瘤学教授、高级通讯作者Emily Bernstein博士说。“在这项研究中，我们旨在破译成神经细胞瘤中这些改变的蛋白质的潜在生物学，这种肿瘤的有效治疗策略尚不明确，并利用已确定的依赖性。”

西奈山的科学家们继续将这项研究扩展到突变ATRX蛋白在实验室中的作用，并希望最终与合作机构开展临床试验。基于这项研究，他们认为EZH2抑制剂也可能对其他ATRX突变型癌症有效，如儿童多形性胶质母细胞瘤和骨肉瘤。

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