早期的结果CRISPR基因编辑处理显示承诺在首次人体试验

官员顶点药品和CRISPR疗法已经宣布从测试的初步结果CRISPR基因编辑在人类血液疾病患者治疗显示到目前为止的承诺。两家公司之间的合作项目是在一个位置在欧洲,另一个在美国。结果已经发布在顶点医药网站。

周围有很多的兴奋的可能性使用CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病的人。还不断的结果科学家测试技术在各种circumstances-some涉及治疗活的动物,想看看CRISPR可以用来“治疗”的疾病。现在,科学家们已经下step-editing的基因人类患者有血液疾病,看它是否可能治愈他们。

官员波士顿顶点药品和瑞士CRISPR疗法最近关于两个给定的一些细节临床试验他们正在运行一个在德国,另一个在美国审判运行在德国,被一种叫做β地中海贫血的疾病治疗的患者,在遗传缺陷阻止体内产生足够的血红蛋白。在试验运行。年代,病人在接受治疗镰状细胞病,基因缺陷导致镰刀状红细胞。

研究人员收集了干细胞从病人在两个试验。细胞被编辑使用CRISPR称为CTX001基因编辑技术。同时,突变的患者接受手术骨髓被从他们的身体。然后新细胞被重新编辑到骨髓,在那里他们抓住并开始生成正确形成血细胞。

这两家公司的官员报告说,到目前为止,结果是有前途的。一个β地中海贫血患者不需要输血ago-previously接受手术9个月以来,据报道,她需要定期输血。他们还报告,镰状细胞的病人没有疾患遭遇危机时疼痛畸形血细胞堵塞小血vessels-since接受治疗7个月前。

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