向视网膜提供大基因是有问题的

一项新的研究表明，用于大型基因转移的常用载体可以成功地将基因赋予实验室的视网膜细胞，但是当沉积地注入大鼠时，它引起稳健和急性的炎症反应。对本研究的详细描述和其结果的含义已发表于此人类基因治疗。

卢克·瓦利和同仁，爱荷华州伊瓦达市，同步定于题为“辅助依赖性腺病毒的文章，而涉及人和鼠视网膜，但在大鼠次次划分时引发炎症反应。”原因遗传的许多基因视网膜变性太大而无法使用更多传统方法，例如腺相关病毒。研究人员表明，称为辅助依赖性腺病毒血清型5（HDAD5）的载体能够提供遗传物质在人视网膜器官培养物中的杆和锥形光感受器。然而，当它们使用与基因递送的相同载体与活大鼠模型时，他们报告了强烈的免疫反应。研究人员得出结论，需要进一步的工作来了解所涉及的炎症性途径，并确定调节免疫应答的方法，以便使用HDAD5将大型基因安全递送到视网膜。

“威廉博士和他在爱荷华大学的团队的工作开辟了基因治疗的遗传视网膜疾病患者的可能性，其缺陷是太大而过于腺体相关病毒（AAV）颗粒的基因，”主编Terence R. Flotte，MD，Celia和Isaac Haidak医学教育和院长教授，Provost，以及Massachusetts Medical School大学，MA。

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