可能的新治疗策略对抗普拉特

Progeria是一种非常罕见的疾病，影响1800万儿童中的一个，并导致心血管疾病并发症的青春期过早和死亡。在对小鼠和人类细胞的研究中，瑞典的Karolinska Institute和IFOM在意大利的FiRC分子肿瘤学院的研究人员已经确定了反义寡核苷酸疗法如何用作疾病的新可能的治疗选择。结果已在期刊上发表自然通信。

Progeria，或Hutchinson-GilfordProgeria.综合征，具有遗传原因并与progerin连接，缺陷形式的蛋白质在细胞核中发现的蛋白质。研究人员Maria Eriksson在目前的研究中由研究员Maria Eriksson确定了抑制细胞分裂的突变。受影响的孩子通常在心血管疾病的并发症中死于青春期。

到目前为止，超过了十几种Progeria治疗已经以不同的方式进行了测试，但是当谈到时临床试验在普鲁比亚患者进行，结果一直令人失望。

“我们已经看到积极效应在治疗小鼠的情况下，但在人类中，效果太小了。因此，我们需要重新考虑并找到治疗这种疾病的新方法，“Karolinska Institutet营养部教授Maria Eriksson说。

在新出版的研究中，研究人员使用来自普鲁叶的儿童的细胞样本在染色体的远端的端粒中显示出在端粒体中的受损功能，以及所谓的端粒非编码RNA的积累。通过添加反义寡核苷酸，研究人员可以减少灭活有害基因的治疗方法，以降低端粒非编码RNA的水平。这导致了一个更规范化的细胞分裂，可能会改善患者的病症并延长他们的寿命。

“在以同样的方式处理的普利生症的基因改变的小鼠模型中，我们看到最高寿命的显着增加，增长44％，平均的寿命升起24％，“Eriksson的研究小组和学习共同作者的前博士·萨尔瓦··卡尔瓦··卡尔瓦··卡尔瓦···卡尔瓦··卡瓦尔说。”这些结果非常有前途。“

Progerin也在健康受试者中发现，并且已经观察到随着年龄的增长而增加，表明结果对于正常老龄化和年龄相关疾病也可能是重要的。

“需要更多的研究来评估健康个体中所见的相对较低水平的普利氏蛋白有助于老化和年龄相关的疾病，”Eriksson说。“有趣的是要注意，反义寡核苷酸现在包括在晚期临床试验中的药物中，其中一些已被美国FDA批准。

---

---