在骨髓移植后遏制移植物与宿主病的一步

用于类风湿性关节炎的药物已经移动了更接近FDA批准的步骤，以便迫切需要的新用途。该药物，Abatacept，已获得FDA突破治疗指标，用于预防接受骨髓移植患者的患者急性，严重的移植术症（GVHD）。这有助于快速跟踪药物到诊所。

“如果我们很幸运，我们获得FDA批准，这将是批准防止急性GVHD的第一代理，”洛斯利基恩，博士说，博士说，博士议员称，在Dana-Farber /波士顿儿童癌症中指导小儿干细胞移植血液障碍中心。“它可以制作骨髓移植对更多人来说更安全，特别是没有完全匹配的捐助者的人。“

GVHD的威胁

骨髓移植（也称为造血干细胞移植）为白血病和淋巴瘤等癌症提供治疗，血液疾病镰状细胞性贫血症基因免疫缺陷，甚至一些代谢性疾病。移植过程用捐赠者的健康骨髓替代病人的病变骨髓。新的骨髓继续建立一个健康的血液系统。

或一些患者，一个患者干细胞移植是唯一遗留的治疗选择。但捐助者必须用HLA打字匹配，通常无法找到完全匹配的捐助者。将患者对GVHD的风险提示：供体T细胞认为患者的健康细胞作为外国，并开始攻击患者的组织和器官。即使比赛几乎完成，GVHD也可以罢工，只有一个HLA不匹配。多达一半的严重GVHD患者最终死于它。

“其中一个伟大的悲剧是当骨髓移植成功治愈患者的白血病时，但患者从移植的并发症中死亡，”埃基说。“我们用AbataCept和类似的临床试验所做的工作旨在防止这些死亡。”

II期结果与ABATACEPT

吉恩领导了临床前的工作以及第一阶段I.和第二阶段Abatacept的临床试验，它根据品牌名称Orencia®。II期试验，注册180名接受干细胞移植治疗晚期白血病和淋巴瘤的患者，于2013年开幕，而埃基在埃默里大学。它在西雅图儿童/华盛顿大学的任期期间继续延续，自2018年抵达达纳弗伯/波士顿儿童。

在180名患者中，43例对严重急性GVHD的风险很高，不相关的供体仅适用于8个HLA等位基因中的7个。在2017年和2018年提出的初步结果中，当添加到标准预防方案时，Abatacept显着降低了严重的急性GVHD。在通过Abatacept治疗的HLA失配的受者的中，只有3％的人在移植后100天获得IV级急性GVHD。这与22％到32％的比较，其中一个标准方案中的一个。整体一年的存活率为85％，两组对照组中的57％和68％。

预防GVHD，没有更多的复发或感染

通过抑制某些称为效应T细胞的T细胞的活化来抑制癫痫作用。虽然抑制这些细胞可以从供体T细胞上抑制身体的攻击，但它也涉及该药物可能导致癌症患者的不受控制的感染或触发复发。T细胞防止两者。

“我们发现这些患者之间的复发没有增加，这是一个非常令人兴奋和意外的发现，”埃基说。“我们也关注患者对感染，但我们也没有看到这些的任何增加。那是甜蜜点我们希望。“

牛仔和同事还研究了哪条分子途径在t中进行了困扰细胞使用基因表达研究引起GVHD。他们的发现，在2019年美国血液学会议上展示本周，揭示了GVHD患者最大的患者，以及如何将其抑制它。

根据迄今为止报告的结果，全国各地的机构开始提供ABATACEPT移植耐心。但并非所有患者都可以访问它。

“如果没有FDA批准这一迹象，患者才能获得保险批准更难，这影响最贫穷的患者，”牛仔说道。“对我来说，这是一个社会正义问题。我们希望任何人都可以轻松地访问急性GVHD预防药物。”

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