CRISPR-Cas9基因编辑显示了错误的风险很低

随着保证CRISPR-Cas9基因编辑技术可以提供新人类的治疗是需要确保它的安全。最近的一项研究表明,CRISPR-Cas9没有产生非标靶基因在斑马鱼突变。这些结果发表在遗传学前沿之前,确认数据在动物模型中,其余的基因组从基因编辑风险是最小的。

“我们的数据添加到越来越多的和重要的工作科学界意想不到的突变的基因编辑CRISPR-Cas9极为罕见,”资深作者尼科Katsanis博士说,先进的平移和遗传医学中心的主任,斯坦利·曼勒儿童研究所,安&罗伯特·h·Lurie芝加哥儿童医院。Katsanis博士也是儿科和细胞和分子生物学教授西北大学范伯格医学ob体育开户网址院的。“这些发现有助于缓解担忧当基因编辑用于人类有害的错误。我们的研究结果提供保证,这项技术是一个有价值的和有效的工具与伟大的治疗遗传病的承诺。”

CRISPR-Cas9已经用于早期阶段临床试验癌症,镰状细胞病和儿童失明。目前,研究人员把细胞从身体、编辑目标基因,并将它返回给身体。

Katsanis博士和他的同事们进行全外显子组测序在50多个生物个体(韦斯)三代的斑马鱼,使得基因编辑的健壮的测试效果。斑马鱼是一种常用的实验动物,大约70%的基因组与人类分享。韦斯是用来识别基因变异的部分基因组编码的蛋白质组成细胞的构建块,身体的组织和器官。

“虽然我们的研究只是其中之一最近的报告,它是独一无二的,因为我们研究一大群相关的动物,允许我们屏幕脱靶效应以公正的方式,”合著者埃里卡·戴维斯博士说,从先进的平移和遗传医学中心,曼勒研究所Lurie儿童。戴维斯博士是儿科和细胞和分子生物学副教授西北大学Feinberg医学院。ob体育开户网址“除了临床意义,我们的结果表明,CRISPR-Cas9也是一个强大的研究工具,帮助我们创建新模型的遗传疾病有信心。”