研究人员将新药注射到肾脏中的基因治疗载体

在基因治疗可用于治疗肾病之前，向肾脏递送治疗基因必须变得更有效。一种新的方法，其中静脉内静脉内注射了三种不同的基因递送载体，并在发表的文章中报道了小鼠的肾脏人类基因治疗，来自发布商玛丽安莱伯特，公司的同行评审杂志。

Jeffrey Rubin，Tien Nguyen，Kari Allen，Katayoun Ayasoufi和Mayo Clinic的Michael Barry主调了题为“腺病毒，腺病毒，腺瘤相关病毒和慢病毒载体的基因递送至肾脏的比较”的文章。“由于肾脏从血液中滤出大型化合物，研究人员选择通过静脉内途径提供三种不同大小的载体的能力：小腺相关病毒（AAV）载体（25nm），较大的腺病毒载体（100nm）和慢病毒载体（120 nm）。为了绕过这种过滤机制，他们还测试了两种不同的直接注射途径进入肾脏，发现这些过滤途径优于静脉注射。然而，一些载体能够泄漏出肾脏，产生偏离目标组织效应的可能性。直接注射的潜力为治疗肾病开辟了新的可能性基因治疗，但需要额外的改进。

“伟大的负担肾diseases in the U.S .and Europe has yet to be impacted by gene therapy," says Editor-in-Chief Terence R. Flotte, MD, Celia and Isaac Haidak Professor of Medi-cal Education and Dean, Provost, and Executive Deputy Chancellor, University of Mas-sachusetts Medical School, Worcester, MA. "The Mayo Clinic team has performed an important head-to-head comparison of currently available gene therapy technology, to identify which may best be used to address this im-portant group of diseases."

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