这一发现可能有助于减缓帕金森氏症的发展

Rutgers大学和Scripps研究的科学家合作导致了可能减缓或停止帕金森病进展的小分子的发现。

帕金森氏症是一种神经退行性疾病，目前无法治愈。根据帕金森氏症基金会的数据，美国有100万人患有此病，全球有1000多万人患有此病。随着时间的推移，症状发展缓慢，可使病人衰弱，最明显的症状是震颤、动作缓慢和步履蹒跚。

帕金森病的一个关键特征是一个蛋白质命名为α-突触核蛋白，其在脑细胞中以异常形式累积，导致它们退化和死亡。然而，旨在靶向α-突触核蛋白，因为它没有固定的结构并且保持改变其形状，使得药物对靶向非常困难。因为大脑中蛋白质的更高水平速度速度速度大脑细胞在美国，科学家们一直在寻找减少蛋白质产生的方法作为一种治疗方式。

2014年，帕金森病专家和科学家M. Maral Mouradian，威廉·道·洛维特神经学教授和罗格斯罗伯特·伍德·约翰逊医学院神经治疗研究所主任，联系了佛罗里达州斯克里普斯研究中心的化学教授马修·d·迪斯尼，探索用迪士尼开发的新技术治疗帕金森氏症的新想法。

迪斯尼的方法是将RNA结构与小分子或类药物化合物相匹配。这两位合作者认为，这项创新技术可以用于寻找一种药物，以编码导致帕金森病的α-synuclein的信使RNA为靶点，以减少帕金森患者大脑中这种蛋白质的产生。由于这种蛋白质本身不能用药物治疗，RNA可能是一个更可靠的靶点。

他们是对的。NIH资助的学习，已发表于此美国国家科学院院刊1月3日，通过靶向信使RNA，该团队发现了一种防止有害帕金森的蛋白质的化合物。这种新的化合物，命名的透明核酸，特别是α-突触核蛋白水平，并保护细胞免受蛋白质错误折叠形式的毒性，表明它具有预防疾病进展的潜力。

“我们发现这种分子在RNA水平和蛋白质水平上都非常有选择性，”迪斯尼说。

“目前，帕金森病没有治愈方法，这是一种真正的毁灭性疾病。我们第一次发现了一种类似药物的化合物，它有可能在疾病通过一种全新的方法发展之前减缓疾病。”Mouradian说道。她说，这种治疗对处于疾病早期、症状轻微的人最有效。

“目前正在测试帕金森病的其他几种实验药物是靶向α-突触核蛋白蛋白质聚集体的非常晚期的抗体。我们希望在他们做损伤之前首先形成这些蛋白质丛，并导致疾病。，“ 她说。“这种新化合物有可能做到这一点，可以改变这种毁灭性疾病的人的生活方式。”

Mouradian说，这一发现“非常有希望”，并渴望进一步优化和测试这种化合物。此外，这还有助于另一种也有α-synuclein团块的毁灭性疾病，即路易小体痴呆。此外，这种靶向RNA的新概念蛋白的生产在斯克里普斯的迪斯尼的实验室中开发的研究可能适用于其他具有挑战性的疾病，因为他们类似的不可驾湿的蛋白质，包括阿尔茨海默病。

“我们的研究范围可以超越帕金森病的患者对许多其他神经变性疾病。这是跨学科研究如何导致重大变化的典型例子，”她分享。

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