使用基因疗法治疗慢性创伤性脑病

一项新的研究表明，使用基因治疗治疗进行性神经退行性疾病慢性创伤性脑病（CTE）的可行性。这项研究证明了将基因治疗直接递送到小鼠模型CTE大脑中的有效性，已发表在人类基因疗法。

纽约州纽约市威尔·康奈尔医学院的罗纳德·克里斯特尔（Ronald Crystal）及其同事共同撰写了题为“用于慢性创伤性脑病的抗磷酸-TAU基因疗法”。

目前尚无对CTE的治疗方法，这是由中枢神经系统（CNS）反复创伤引起的，例如士兵，接触运动中的运动员和事故相关的创伤所遭受的痛苦。炎症导致tau蛋白（PTAU）的高磷酸化形式的积累。Crystal等。开发了与腺相关的病毒（AAV）载体，以向（CNS）提供抗PTAU抗体。他们表明，直接递送AAVRH.10anti-ptau直接进入脑受损小鼠的海马与CNS的PTAU水平显着降低有关。他们建议可以扩大剂量，这种策略也可以在人类中有效。

总编辑Terence R. Flotte，医学博士，Celia和Isaac Haidak医学教育教授和教务长，教务长，执行副副副手Chancellor说：“ CTE比最初实现的更为普遍，目前尚无治疗。”马萨诸塞大学医学院，马萨诸塞州伍斯特。“水晶实验室的这项新作品可能是开创性的，作为去除有害的tau phoshopotin的一种手段。”

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