发现阻止致盲性黄斑变性的潜在方法

研究人员在老鼠身上成功地治疗了老年性黄斑变性(AMD)，此前他们意外地发现了两种主要致盲眼病之间的联系。这种致盲眼病是导致60岁及以上老年人视力丧失的主要原因。

弗吉尼亚大学医学院和弗吉尼亚大学工程学院的研究人员Brad Gelfand博士警告说，他的团队还远远不能将这种方法用于AMD患者，但他对它所拥有的潜力感到兴奋。他说:“这似乎不是问题的最终答案，但它肯定是前进道路上的一大步，希望如此。”

“兴奋与怀疑并重”

这项新发现将“干”和“湿”的形式联系起来黄斑变性以一种令人惊讶的方式。盖尔芬德主要关注更常见的、目前无法治疗的干性形式。但在对干性AMD做出发现后，他继续确定，这一发现也适用于湿性AMD。“这几乎是偶然的——我们就想，‘为什么我们不直接去找湿的呢?’”当我们第一次看到结果时，我非常惊讶。”“最初，我既兴奋又难以置信。”

弗吉尼亚大学高级视觉科学中心的盖尔芬德发现，一种特殊酶的缺失可以导致两种类型的AMD。他和他的团队确定，这种被称为Dicer的酶会随着年龄的增长而丢失，而这种丢失会导致视网膜血管的过度生长和其他损伤。

这个发现太出乎意料了，他想确认一下。“我们真的不满足于仅仅一个系统，”他说。“我们实际上得到了一个不同的模型，它来自一个完全不同的实验室，在日本，并发现了完全相同的东西。然后我们回到一些去掉了Dicer的旧模型中，发现了完全相同的情况。”

一种阻止黄斑变性的酶

Gelfand通过采用一种已经用于治疗人类其他眼疾的基因疗法，能够恢复小鼠体内的这种酶。他的研究表明，类似的方法可以治疗两种类型的AMD，但还需要做更多的测试来确定潜在的治疗方法的安全性和有效性。如果成功的话，这将是治疗干性老年性黄斑变性的第一种方法，并且可以显著改善对湿性黄斑变性的治疗。

“就目前情况而言，(湿性)AMD患者必须频繁地接受眼部注射，这可能会很痛苦，并有一些风险。他们必须一个月或每隔一个月去看一次眼科医生。很多人都不会开车。所以这是一个巨大的负担。”“使用我们提出的基因疗法背后的想法是，一种治疗可以持续很长时间。这是一种持续的治疗。所以我们可以改善他们的视力，减少他们去看医生的次数。”

如果一切进展顺利，开发一种基于dicer的治疗方法可能需要几年时间。不过，就目前而言，盖尔芬德的发现为人们了解两种AMD之间的关系提供了重要线索。他说:“这无疑巩固了湿式和干式AMD有很多共同机制的观点。”“这是研究人员今天仍在努力解决的问题——为什么一个人患有湿性黄斑变性，而另一个人患有干性黄斑变性。有时候，同一个人的一只眼睛是湿的，另一只眼睛是干的。有时同一只眼睛拥有两者。这又增加了一项重要证据，证明这两个过程的潜在机制确实紧密相关。”

AMD的研究结果发表

研究人员在科学杂志的一篇文章中描述了他们的发现美国国家科学院院刊（PNAS)．研究团队由Charles B. Wright、Hironori Uehara、Younghee Kim、Tetsuhiro Yasuma、Reo Yasuma、Shuichiro Hirahara、Ryan D. Makin、Ivana Apicella、Felipe Pereira、Yosuke Nagasaka、Siddharth Narendran、Shinichi Fukuda、Romulo Albuquerque、Benjamin J. Fowler、Ana Bastos-Carvalho、Philippe Georgel、Izuho Hatada、Bo Chang、Nagaraj Kerur、Balamurali K. Ambati、Jayakrishna Ambati和Gelfand组成。

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