靶向晚期肾癌肿瘤生长的新药物

科学家报告了一种新的药物，它靶向转移性疾病患者透明细胞肾细胞癌的关键分子驱动因素，具有很好的活性。

Dana-Farber癌症研究所的研究人员报告称，在所有风险类别的患者中，给予靶向缺氧诱导因子(HIF) 2-a的口服一类药物的应答率为24%。HIF 2-a能促进肾脏肿瘤的新血管生长。

基于这些发现，III期试验已经启动。

该摘要的第一作者Toni Choueiri说:“一种新药[MK-6482]作为一种单一药物，在所有风险类别中(差、中、好，以及在严重难治人群中)显示出24%的总有效率，是相当有希望的。”Choueiri是兰克泌尿生殖肿瘤中心的主任，也是哈佛医学院杰罗姆和南希科尔伯格医学教授。

这种药物针对身体感知机制的一个组成部分氧含量并通过制造更多的氧气来启动使身体适应缺氧的基因红细胞形成新的血管。Dana-Farber的科学家、Choueiri的导师和合作者William G. Kaelin Jr.与另外两名研究人员共同获得2019年诺贝尔医学奖，因为他们揭示了这种复杂的机制，这种机制可以被癌症劫持，帮助肿瘤生存和生长。

在绝大多数透明细胞肾癌患者中，一种称为Von Hippel-Lindau (VHL)的肿瘤抑制蛋白没有功能。结果，HIF蛋白在肿瘤细胞内堆积，错误地发出缺氧信号，并激活血管的形成，促进肿瘤生长。了解这一异常过程为研发新的抗癌药物铺平了道路。MK-6482就是其中之一，它的独特之处在于它直接针对HIF-2a，导致阻止癌细胞生长、增殖和异常血管形成。

MK-6482的研究包括55例晚期透明细胞肾患者癌症他们之前平均接受了三种疗法。

中位随访期为13个月，总有效率为24%。41例患者病情稳定，疾病控制率(完全缓解+部分缓解+病情稳定)为80%。5个有利风险患者中有2个出现部分应答;40例中危患者中10例;10个低风险患者中的一个。

疗效的中位持续时间尚未达到:81%的患者估计疗效超过6个月，16名患者继续治疗超过12个月。无进展缓解率的中位数为11个月。

该报告(摘要611)定于周六在旧金山Moscone西大楼举行的ASCO 2020泌尿生殖系统癌症研讨会上的口头摘要会议C:肾细胞癌。

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