罕见眼疾的新疗法可能会预防失明

根据最近发表在《纽约时报》上的一项研究，使用微创胰岛素样生长因子I阻断抗体teprotumumab的甲状腺眼病患者，其症状、外观和生活质量均有改善新英格兰医学杂志．

这项随机、双盲、安慰剂对照试验是由Cedars-Sinai外科和全国其他医疗中心进行的。

甲状腺眼疾病是一种罕见的视力威胁性的自身免疫病症，导致眼睛后面的肌肉和脂肪组织变得发炎和扩大，导致眼睛膨胀。除了凸起外观，病人可以体验复视和光敏性。这种疾病会导致失明。

“该研究表明药物治疗“teprotumumab有效地逆转了疾病的表现，为患者提供了新的希望，”该研究的首席研究员雷蒙德·道格拉斯(Raymond Douglas)说，他是西达斯-西奈医院眼眶和甲状腺眼病项目的主任。

患者接受静脉注射药物，每周一次，持续三周，共21周。结果显示:

• 接受teprotumumab治疗的患者在两剂或六周给药后均有有效反应。
• 24周后，该研究表明，83％的药物对眼睑的可测量有可测量的降低，而安慰剂上的10％。
• 服用该药的患者的总有效率为78%，而服用安慰剂的患者的总有效率为7%。

这项新发现促成了美国食品和药物管理局(fda)快速审批该药物，该药物以品牌名称Tepezza上市，成为首个获批治疗该病的药物。

“除了高度侵袭性外科手术外，患者甲状腺眼病没有真正的治疗方法，“道格拉斯说。”这是一个医疗突破对于非常大的患者人口，迅速地获得替代医学输液治疗，迅速。“

Teprotumumab是一种完全人单克隆抗体阻断甲状腺眼病的自身免疫性炎症病理生理。

"This treatment has the potential to alter the course of the disease, potentially sparing patients from needing multiple invasive surgeries by providing an alternative, nonsurgical treatment option," said Wiley Chambers, M.D., deputy director of the Division of Transplant and Ophthalmology Products in the FDA's Center for Drug Evaluation and Research.

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