视网膜细胞治疗失明的研究进展

瑞典的Karolinska Institutet和St Erik Eye医院的研究人员发现了一种方法可以从胚胎干细胞中优化视网膜细胞的生产，以治疗老年人的失明。使用CRISPR / CAS9基因编辑，它们还修饰了细胞，以便它们可以隐藏免疫系统以防止排斥。这些研究在科学期刊上发表自然通讯和干细胞的报道。

与年龄相关的黄斑变性的眼睛是老年人失明的最常见原因。这种视力丧失是由潜在视网膜颜料上皮（RPE细胞）的变性和死亡导致的光感受器（棒和锥体）的死亡引起的，该胶质素（RPE细胞）提供杆和锥体至关重要的营养。可能的未来治疗可能是移植新鲜的RPE细胞胚胎干细胞。

在Karolinska Institutet的研究人员上与ST Erik眼科医院的同事合作，现在在RPE细胞表面上发现了特异性标记，其可用于分离和纯化这些视网膜细胞。结果已发表在自然通讯。

“该发现使我们能够开发一种强大的协议，确保胚胎的差异干细胞Karolinska研究所临床科学、干预和技术部门和Ming Wai Lau修复医学中心的研究员Fredrik Lanner说:“RPE细胞是有效的，并且没有其他细胞类型的污染。”“我们现在已经开始生产RPE细胞，根据我们的第一个临床研究的新方案，该方案计划在未来几年进行。”

当移植由干细胞产生的组织时，一个障碍是排斥风险，如果供者和患者组织的移植抗原不同，排斥就会发生。因此，世界各地的研究小组都在致力于创造一种被称为通用细胞的东西，这种细胞在理想情况下不会引发细胞分裂免疫反应。

发表在干细胞的报道Karolinska Institutet的同一组创建了能够隐藏的胚胎干细胞免疫系统。利用CRISPR/Cas9基因编辑，他们去除了某些分子，HLA I类和II类，它们位于干细胞表面，作为免疫系统识别它们是否内源性的手段。缺乏这些分子的干细胞分化为RPE细胞。

研究人员能够表明修饰的RPE细胞保留其特征，这种性质不会出现在过程中，并且细胞可以避免免疫系统的T细胞而不激活其他免疫细胞。抑制反应也显着较低，比常规RPE细胞移植后更慢，仍然具有HLA分子的表面。

“这项研究仍处于早期阶段，但这可能是创建通用RPE的重要的第一步细胞为了未来治疗年龄相关的黄斑变性，“联合作者和圣埃里克眼科医院临床神经科学系和顾问部的兼职教授。

---

---