对照观点：儿童控制药物试验

在Pro和Con辩论中血液血液学，来自维也纳医科大学的儿科和青少年医学系Christoph男性，争论儿童受控药物试验。讨论的示例是抗凝血剂（血液稀释剂）的抗血栓处理。然而，墨尔本大学皇家儿童医院的Paul Monagle认为对血栓形成的儿童进行对照的幼儿，几乎无法获得且不够提供信息。他有利于剂量发现和观察研究。

男性强调随机控制试用是证明药物的功效和安全的最有效方法。然而，特别是在儿童中，这种试验面临几种道德，有条不紊和实际挑战。如果在成人中有足够的数据可用于许可证的药物，并非所有研究都不需要在儿童中复制。使用创新统计学建模的成人数据的系统外推允许在儿童药物的给药，疗效和安全性进行预测。儿童的研究仍然需要验证，但在预先存在的知识中，需要减少儿童，并且在某些情况下，可能无法控制研究。然而，如果疾病或对治疗的反应在很大程度上不同，则不可能在成人和儿童之间存在外推。在这些情况下，儿童的自我控制试验是评估儿童治疗的受益风险平衡不可或缺。

血栓形成（血凝块闭塞血管）发生作为患有严重潜在疾病的儿童的并发症，例如癌症，心脏缺陷或早熟。血栓形成事件可以作为罕见疾病的例子，在不同年龄组的不同谱中发生。因此，在这些患者中挑战治疗研究，到目前为止已经提供了很少的固体证据。

男性引用作为成功的例子受控试验在500名患有急性血栓形成的儿童，比较新物质的rivaroxaban与标准抗凝血剂，最近发表在血液血液学。该试验表明，儿童的治疗效果与成人相当。“因此，我们了解到，对于这一迹象，部分外推似乎是可能的，允许在未来进行更小的儿科研究，”马累说。

另一项具有里程碑意义的试验对950名患有白血病和化疗的儿童进行了血栓的抗凝预防评估。虽然对照试验并不总是完全可行的，但它们仍然应该是药品儿童评价，其次是观察研究在实际使用过程中。

马莱的对手保罗·蒙纳格尔(Paul Monagle)承认一般情况下对照试验的价值，但认为它们在患有血栓的儿童中几乎不可行。他认为，对照试验没有为不同类型的血块和不同年龄组提供足够的信息。对于儿童抗凝药物的评估，他认为剂量发现研究和观察性研究更适合反映现实生活中的临床实践。

欧洲药品管理局(EMA)认识到高质量的儿童研究数据是必要的药品许可证孩子们。因此，EMA要求对任何新物质制定儿科调查计划。对于儿科调查计划的制定，公司可以从EMA及其专家(如Christoph Male)那里得到科学的建议。

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