发现可改善全身性重症肌无力症状的实验药物

比利时制药公司Argenx最近宣布其实验性药物efgartigimod的3期ADAPT试验成功。该公司计划在年底前寻求美国对该药的批准，作为广泛性重症肌无力(gMG)患者的一种潜在的新治疗方法。gMG是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，神经和肌肉之间的交流被中断，导致衰弱性肌肉无力。

Efgartigimod是抗体片段与新生儿Fc受体结合，导致致病免疫球蛋白G抗体减少。

“efgartigimod的数据显示，gMG患者的反应迅速而强烈，而且耐受性良好，”神经学教授、ADAPT试验的首席研究员James F. Howard Jr.医学博士说。“患有这种毁灭性疾病的患者可能会经历慢性和潜在的危及生命的肌肉无力，这对他们的生活质量有重大影响，需要更多的治疗方案。这些数据非常令人鼓舞，因为它们表明efgartigimod有可能对日常生活产生有意义的影响，我们希望它们将为gMG社区提供一种新的治疗方法。”

“通过ADAPT试验，我们开始评估efgartigimod重新定义gMG患者治疗模式的能力。数据显示，efgartigimod能产生快速而深刻的反应，包括部分治疗后症状轻微或无症状的患者。此外，我们看到持续超过8或12周的反应，支持我们的计划，提供个性化的给药时间表，以适应临床的可变性疾病Argenx首席医疗官Wim Parys医学博士评论道。“基于这些数据，我们打算在年底前向FDA提交efgartigimod的BLA，这使我们离可能在2021年让患者获得efgartigimod又近了一步。ADAPT是efgartigimod的第一个关键试验，这些数据进一步增强了我们对其在其他严重igg介导的广泛机会的信心自身免疫性疾病．"

背线ADAPT数据的重点

• 使用efgartigimod治疗的67.7%乙酰胆碱受体抗体阳性(AChR-Ab+)患者达到了主要终点，而安慰剂组为29.7% (p<0.0001)。
• 在重症肌无力定量评分(QMG评分)上，63.1%的AChR-Ab+患者对efgartigimod有反应，安慰剂组为14.1% (p<0.0001);被定义为至少连续四周在QMG评分上有至少3分的改善。
• 在efgartigimod治疗的AChR-Ab+患者中，40.0%的患者实现了轻微症状表达，定义为重症肌无力日常生活活动评分为0(无症状)或1，而安慰剂治疗的这一比例为11.1%。
• Efgartigimod耐受性良好，安全性与安慰剂相当。