靶向治疗pralsetinib达到高响应率与RET基因融合先进的癌症

靶向治疗的pralsetinib似乎高响应率和持久的活动多种肿瘤患者窝藏RET基因融合,根据国际I / II箭头阶段试验的结果,由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员。

在病人RET fusion-positive甲状腺癌,pralsetinib实现了整体反应率(ORR),表明肿瘤收缩91%,疾病控制速度(DCR)表示肿瘤收缩或稳定的疾病,100%。对于所有其他肿瘤类型包括在队列中,pralsetinib导致DCR奥尔50%和92%。

试验数据是共享在一个口头报告在2020年美国临床肿瘤学会年会上,首席研究员Vivek印度医学博士副教授、临床实验的癌症疗法。

“这个试验表明pralsetinib已广泛而持久的抗肿瘤活性跨多个先进的固体肿瘤类型,给它可能解决一个尚未被满足的医疗需求为患者RET fusion-positive癌症,”印度说。“最近tumor-agnostic药物批准了一个范式转变癌症治疗,远离organ-histology biomarker-guided特定的适应症,tumor-agnostic方法。然而,直到最近,我们还没有任何有效的靶向疗法针对RET改变。”

RET融合发生在染色体的一部分包含RET基因脱落和连接在另一个染色体,创造一个融合蛋白能够加油癌症发展。RET改变是最常见的甲状腺髓样癌(大约90%的先进的情况下),乳头状甲状腺癌(大约10 - 20%的病例)和非小细胞肺癌(大约1 - 2%的病例)。

表示包含数据13 RET fusion-positive甲状腺癌患者和14个其他RET fusion-positive癌症患者,包括胰腺癌、胆管癌、卵巢癌、结肠癌等。几乎所有患者四期疾病和有进展或复发可用的标准疗法。

其中RET fusion-positive甲状腺癌患者,治疗的时间范围从三到22个月,和70%的反应患者继续治疗

在其他RET fusion-positive癌症患者胰腺癌(3)和胆管癌(2)试验中有一个部分从治疗的反应。治疗的时间范围从2 - 21个月,和67%的反应患者继续治疗。

进一步,pralsetinib治疗组所有患者耐受良好,解释了印度。“Pralsetinib一直安全在整个人口,和大多数的不良事件是低级的。篮子里没有一个病人群停止治疗由于治疗相关的不良事件。”

额外的群箭试验关注RET fusion-positive非小细胞肺癌患者和RET-mutant甲状腺髓样癌。非小细胞肺癌组的数据,表明65%的奥尔和DCR 93%,也提出了在海报ASCO年会上讨论。非小细胞肺癌组的结果已经提交给美国食品和药物管理局批准pralsetinib在这些病人

“这项研究强调的重要性考虑基因测试所有的病人不管肿瘤组织学,所以我们可以识别那些可能受益于靶向治疗如pralsetinib,”印度说。“这是鼓励能够提供有效的选择这些病人,给他们的礼物。”

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