靶向干细胞：治愈差预测白血病的途径

儿童癌症研究所的研究人员发现了什么可以证明一种新的和改进的方法来治疗贫困预后血液癌，急性髓性白血病或AML。

不像急性淋巴细胞白血病急性髓细胞白血病(AML)是最常见的儿童癌症。众所周知，急性髓细胞白血病很难治愈，通常对标准治疗方法具有耐药性。研究人员一直在调查他们认为是治疗耐药性的根本原因——白血病干细胞，现在他们找到了一种新的治疗方法，这种方法通过靶向这些细胞起作用。

干细胞是一种特殊细胞，其不仅能够引起不同类型的细胞，还可以在称为自我更新的过程中无限期复制自己。如果血液中的干细胞变得癌变，它们可以繁殖失控，导致白血病。虽然白血病干细胞留在儿童的身体中，但孩子仍然存在复发的风险。

“白血病干细胞具有自己的保护机制，使其能够抵抗抗癌药物“，解释了主导研究员詹妮王，癌症和干细胞生物学群体。”在化疗后，如果甚至一只睫毛干细胞活着，它可以再生，疾病可以回来。“

这种新的治疗方法本月发表在世界领先的癌症研究期刊之一上，癌症细胞它通过破坏白血病干细胞自我更新的能力而起作用。具体来说，它使用一种抗体治疗(anti-RSPO3)来干扰被认为驱动自我更新过程的两个关键分子之间的相互作用。

利用高度专一化的实验室模型——小鼠直接从aml患者身上生长癌细胞——研究人员发现，这种治疗不仅显著减少了白血病的数量，而且阻止了新的白血病发生白血病细胞从增长。重要的是，它不会损害健康干细胞，为AML治疗的儿童需要在治疗后重建血液系统。

最重要的是，新的靶向治疗有可能取代密集化疗 - 严重长期副作用的原因。在更锋利的研究之后，研究人员希望能够看到临床试验的治疗进展，并对AML的儿童证明有效。

“这种病非常难治，存活率也很低，”王医生说。“我们真的需要找到一种治疗方法。”

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