新方法证明新兴治疗黄斑疾病的功效

眼睛黄斑变性病是一种遗传性疾病。其发病通常在青春期,这个年龄段在失明的主要原因。症状包括严重损失的鲜明的视觉几乎完全失去视觉。到目前为止,黄斑变性疾病仍无法治愈。

现在一项研究发表在JAMA眼科巴塞尔大学的参与和分子及临床眼科研究所的巴塞尔(伯)表明microperimetry测试可以用来确定小说在减缓视力丧失治疗是有效的。

“开发治疗黄斑变性疾病,我们首先需要敏感的检查测量程序疾病进展。没有这些我们无法评估新的治疗方法的疗效,”亨德里克•肖勒教授解释道。他是部门的主席巴塞尔大学的眼科和临床主任入会。他也是国际多中心的首席研究员的萎缩继发性黄斑变性疾病(ProgStar)研究。

“ProgStar研究中,我们检验结构异常视网膜黄斑变性疾病随着时间的推移,使用各种技术。结构性改革措施介入研究结果很重要,但他们必须与功能相关的损失是有意义的。”

Microperimetry可能结果测量的首选技术

这些新发现ProgStar研究表明microperimetry可能的技术选择,因为它允许将功能赤字由其他成像技术测量变得明显之前。可能,microperimetry甚至可以检测黄斑变性疾病的早期阶段的变化,结构变化发展。这将允许干预在疾病发展到晚期之前,”肖勒解释道。

数据提出了研究提供证据表明microperimetry是一个敏感的测试检测进程在一个短的研究期间,即每年的变化率患者的黄斑功能黄斑变性疾病。Microperimetry测量,因此可以作为一个有用的功能结果参数调查新兴治疗方法的疗效,临床试验旨在减缓或阻止疾病进展。

“在约伯,我们正在发展基因治疗黄斑变性疾病,我们计划将在未来五年诊所。我们使用基础编辑,一本小说,非常有前途的方法,直接改变变异遗传密码恢复致病突变恢复正常。这个过程类似于纠正一个错误在文本。ProgStar研究的结果为这种方法提供了必不可少的测量工具。他们帮助我们治疗这炫目的发展条件,”肖勒说。

关于黄斑变性疾病

黄斑变性疾病是最常见的遗传性少年黄斑变性。其发病通常在青少年和青少年致盲的主要原因之一。它影响的中心retina-the黄斑水肿以及导致视力丧失的视野的中心。病人不再能看到事物鲜明的重点,即他们不能阅读或识别人脸和几乎看不见的颜色。无论他们想看到清晰变得模糊或失真,或完全消失。

这种遗传疾病是由基因突变引起的,防止细胞在视网膜感光细胞的消化代谢产品。有毒代谢产物积累,导致变性的视网膜色素上皮细胞和感光细胞。

黄斑变性疾病(STGD1;人类:248200)是由致病性ABCA4基因的突变引起的。ABCA4基因的蛋白质产物负责清除有毒的降解产物的维生素a在视网膜上视觉过程中产生。

Microperimetry技术对视网膜的结构和功能分析。它结合了眼底成像,视网膜映射和固定灵敏度分析。这是一个强大的工具来检测,诊断,描述和跟进视网膜病理条件和其中央黄斑区。