鼓励试验药物的早期研究患有运动神经元疾病

发表的一项研究新英格兰医学杂志》上显示的安全性和耐受性新的试验性药物tofersen,这有可能减少细胞毒性蛋白的水平在人们生活与运动神经元病(MND)的一种形式,是由一个名为SOD1的缺陷基因。

SOD1的已知原因引发MND ALS患者的百分之二,和20%的患者疾病的家族史。

来自谢菲尔德大学的科学家转化神经科学研究所(SITraN)曾与谢菲尔德教学医院NHS信托基金会研究在国家卫生研究所(NIHR)谢菲尔德生物医学研究中心,唯一的网站在英国参加这个激动人心的国际临床试验的安全性和有效性评估SOD1 MND的试验性药物开发。ob欧宝直播nba

肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),或者是称为运动神经元疾病在英国,是一种疾病,影响大脑和脊髓的神经或运动神经元,神经系统和肌肉之间的联系,使身体的运动。消息从这些神经逐渐停止运送到肌肉,导致他们变弱,变硬,最终浪费。进步的疾病会影响患者的行走能力,说话,使用他们的手臂和手,吃和呼吸。

Les木,66年,从唐卡斯特自2012年以来他一直住在MND。他说:“我的三个兄弟姐妹他们都继承了SOD1基因和沉浸在五十多岁时,我开始注意到的症状。我和我的姐妹之前发达国家MND看到他们的病情恶化的速度有多快。所以现在发生的疾病如MND研究是非常重要的。”

SITraN爵士教授帕梅拉·肖主任,欧洲首席调查员审判和NIHR谢菲尔德生物医学研究中心的主任,说:“遗传筛查在我们诊所的崛起意味着我们现在可以确定MND的不同基因亚型,这有助于提高研究工作。ob欧宝直播nba这是一个真正的特权参与这个试验的试验药物tofersen在谢菲尔德,和我们的病人显示巨大的承诺在参加;这是一个进步,保证额外的研究结果发表在一个更大的病人群体。”

教授克里斯•麦克德莫特从SITraN谢菲尔德谢菲尔德试验的主要研究者和NIHR BRC副主任说:“超氧化物歧化酶,称为SOD1基因是第一个发现导致国防部。所有活细胞中发现的一种酶,作为一种抗氧化剂减少活性氧,否则会造成损害。大约百分之二的MND患者有这种突变导致细胞酶本身是有毒的。这项研究的主要目的是评估的安全性和耐受性tofersen迹象的潜在功效降低有毒SOD1的蛋白质含量在神经系统,这将减少损伤的神经细胞,有助于减缓症状的进展。”

研究还表明报告的不良事件,或明显的副作用,经历了一些参与者,如头痛、程序性疼痛,post-lumbar穿刺综合症和瀑布。五tofersen,两个安慰剂组参与者经历了严重不良事件。

一人死亡发生在安慰剂组在审判期间由于呼吸衰竭继发于MND tofersen组和两个死亡发生在随访期间由于肺栓塞和呼吸衰竭。审判的下一阶段将继续进一步探索试验药物的安全性和有效性。

研究护士,海伦Wollff谢菲尔德SITraN研究基础,说:“这是一个证明了研究在英国谢菲尔德是唯一SITraN网站的初始阶段的临床试验。我们期待着下一阶段的临床研究由生原体inc .这将进一步评估torfersen的安全性和有效性。”

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