收集的AATD干细胞最大来源

来自波士顿大学和波士顿医疗中心（BMC）的再生医学中心（CREM）的研究人员已经组装了来自α-1抗酸胰蛋白酶缺乏症（AATD）的患者的患者衍生的干细胞（IPSC）的最大储存。

“我们的目标是将这些细胞从其他研究人员那里得到，以便他们将它们用来最终帮助AATD的患者。要做到这一点，我们需要尽一切可能使得细胞容易获得且易于使用，”解释说明作者安德鲁A.威尔逊，MD，波士顿大学医学院医学副教授（Busm）。

AATD是一种可以影响肝脏或肺的遗传疾病。患者缺乏α-1蛋白（由肝脏制成），其旨在保护身体中的组织免受其自身酶的攻击。IPSC越来越多地用于学习遗传疾病。它们可以在实验室中诱导变成（“区分”）细胞类型受到疾病的影响，在这种情况下肺和肝细胞。一旦发生这种情况，他们就可以用来了解疾病如何运作，然后使用细胞或这种理解来寻找新的治疗方法。

研究人员在大约13年的时间内收集了Aatd患者的血液或皮肤样本。此外，它们组装了与每个患者/样品相关的临床数据。然后他们执行了遗传分析确定在基线下的每位患者IPSC线路打开什么基因，然后在成为肺或肝细胞后。它们还将IPSC衍生的肝细胞与来自健康个体的活组织检查获得的肝细胞进行比较。最后，他们创建了一条在线资源来帮助传播这些细胞。

据研究人员称，这对AATD社区以及公众来说是重要的工作。“AATD是高加索人中最常见的遗传性，单身肺病 - 在囊性纤维化中的患病率相同，令人着迷的纤维化。这项研究突出了我们的开放访问储存库的潜在价值（其超越AATD），”在BMC中添加了威尔逊，肺部和关键护理医师和alpha-1中心的主任。

Crem研究人员通过制造他们的概念“开源生物学”的概念科学效果并且，用于产生它们尽可能快速地提供它们的工具，以尽可能快地获得最大的调查人员。

这些发现在杂志中出现在线干细胞报告。

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