在老鼠身上的研究发现了逆转阿尔茨海默氏症记忆丧失的潜在疗法
来自麦古地大学的研究人员已经发现了一种世界第一个新的治疗方法,扭转了与阿尔茨海默病相关的记忆丧失的影响,在具有晚期痴呆的小鼠中。
由两个兄弟们联合主导的研究,来自麦克里大学痴呆症研究中心的两兄弟博士,麦考之大学痴呆症研究中心,在2016年建立了他们的工作,涉及采用自然存在的酶的接地基因疗法。大脑,称为p38gamma。
研究人员发现,当p38 γ被激活时,可以修饰一种蛋白质,从而防止阿尔茨海默病症状的发展。
这项最新的发现发表在9月份的《神经病理学报》(Acta neuropathological)杂志上,进一步表明该基因实际上改善或恢复了晚期阿尔茨海默症小鼠的大部分记忆。重要的是,他们的发现也表明基因疗法可能在其他形式的疾病中有效痴呆,包括圆颞痴呆症在40岁和50岁的患者中呈现出大幅上的患者。
基因治疗是一种过程遗传物质是否被引入细胞取代异常基因或制作有益的蛋白质。
Lars Ittner教授,麦格理大学痴呆症研究中心主任说:“当我们开始发展这种基因治疗时,我们预计它会停止痴呆症的进展,但我们不期待看到它不仅停止它,当我们开始治疗时,它完全恢复了已经存在的内存损耗。“
该团队进一步表明,即使在高剂量和长期使用的情况下,基因治疗也是安全的,在研究期间没有观察到不良事件。
该研究的主要作者Arne Ittner博士解释说,“我们需要更好地了解痴呆期间大脑分子发生了什么。我们的工作在这个谜题中提供了一个非常强大的部分。”
下一步将是过渡到人类的测试安全性和疗效。麦格里大学目前正在进行对评估所需的发展和监管途径的详细评估基因治疗在人类患者中。也正在积极探索与潜在投资者和制药合作伙伴的伙伴关系。
“看看超过10年的基础研究是令人兴奋的,了解阿尔茨海默病的机制终于转化为临床开发最终使那些有需要的人受益,痴呆症的人们,“Lars Ittner教授说。
“这给我们带来了希望,因为目前有很多治疗方法专注于预防,但对那些已经受到这种疾病影响的人来说并不多。”
这两名研究人员预测这一新技术可能取得成功治疗“我们甚至可以在5年的时间内看到我们在老鼠身上看到的成功。”
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